7 月 17 日，据赛诺菲官网显示，其与 Sobi 公司共同研发的 ALTUVIIIO（Efanesoctocog alfa）在儿童患者中进行的 XTEND-Kids III 期研究结果发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），展示了 ALTUVIIIO 的疗效、安全性和药代动力学特性。

截图来自：赛诺菲官网

ALTUVIIIO 是一种首创的高持续性 VIII 因子替代疗法。该药物通过独特的 Fc-VWF-XTEN 融合蛋白设计，延长了药物在体内的循环时间，从而实现每周一次给药。

XTEND-Kids 研究纳入了 74 名接受过治疗的 12 岁以下重度 A 型血友病患者。患者每周接受一次 ALTUVIIIO（每公斤体重 50 IU）预防性治疗，持续 52 周。

研究结果显示，在治疗过程中未检测到 VIII 因子抑制物（0%，95%CI：0-5%）。在按方案治疗的 73 名患者中，年化出血率（ABR）的中位数为 0.00（IQR：0.00-1.02），估计平均 ABR 为 0.61（95%CI：0.42-0.90）。

研究进一步显示，64% 的儿童未治疗出血发作，88% 未发生自发性出血。预防关节出血对于维护关节健康至关重要。在该研究中，82% 的儿童未出现关节出血，表明 ALTUVIIIO 有望提供长期的关节健康保护。

在安全性方面，ALTUVIIIO 在儿童中表现出良好的耐受性，未有因不良事件而终止治疗的情况，也未报告严重的过敏性反应以及栓塞或血栓事件。

此外，在儿科人群中，由于血液中给药因子的清除率较高，通常需要使用标准半衰期（SHL）或延长半衰期（EHL）VIII 因子产品每周注射 2-4 次。而 ALTUVIIIO 每周一次的给药方案显著减少了患者的治疗负担，体现了其在临床应用中的显著优势。

ALTUVIIIO 是首个获得 FDA 突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定的 VIII 因子疗法。欧盟委员会（EC）也在 2019 年 6 月授予其孤儿药认定。

目前，ALTUVIIIO 已在美国和日本获批上市。今年 6 月 17 日，EC 批准该药物用于成人和儿童 A 型血友病患者的常规预防性治疗和按需治疗以控制出血事件，以及围手术期管理。

在我国，ALTUVIIIO 于 2020 年 11 月进入 III 期临床研究，并且预计在 2027 年 1 月完成试验。期待未来的数据发布，为该治疗方案的有效性和安全性提供进一步的学术支持。

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对于此次研究结论，赛诺菲全球开发负责人兼首席医学官 Dietmar Berger 博士表示，XTEND-Kids 研究数据进一步证实了高持续性因子活性水平与改善健康结局，特别是关节健康之间的显著关联。为儿童血友病患者提供有效的出血保护治疗方案，不仅可以提升他们的生活质量，也为患儿家庭在日常的活动提供了更多的安心与保障。

参考内容：赛诺菲官网（https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2024/2024-07-17-21-27-40-2914957）