首页 >资讯
加拿大患者参与药物监管体系建设
发布时间:2024/07/23

《患者参与药物监管决策的路径研究》

 

在2024国际罕见病日中国区宣传周期间,由蔻德罕见病中心联合中国药科大学国际医药商学院茅宁莹教授团队开展的《患者参与药物监管决策的路径研究》报告重磅发布!报告旨在摸清目前各方对患者参与的认知及需求,让患者参与药物监管的路径和模式更加明晰,并建立良好的、规范化的患者参与机制,提升患者在药物监管过程中的参与广度与深度。

 

“罕见病信息网”将独家展开全文连载,敬请读者关注和转发。本文为连载第九篇:《患者参与药物监管的国际经验:加拿大患者参与药物监管体系建设》。

 

第一篇:《患者参与药物监管的相关概念界

 

第二篇:《患者参与药物监管的动力

 

第三篇:《企业及其他相关方对患者参与药物监管有哪些需求?

 

第四篇:《患者参与药物监管的理论基础

 

第五篇:《WHO患者参与药物监管的经验

 

第六篇:《美国患者参与药物监管体系建设

 

第七篇:《欧盟患者参与药物监管体系建设

 

第八篇:《日本患者参与药物监管体系建设》

 

 

加拿大患者参与药物监管体系建设

 

概念界定

 

在加拿大,患者为一个总体术语,包括有健康问题个人经验的个人和非正式照顾者,包括家人和朋友。在加拿大以患者为导向的研究战略(SPOR)的患者参与框架中,将患者组织定义为一个有组织的群体,代表患有特定疾病的患者。一个患者组织的成员应该是患者、家庭成员或两者兼而有之。该组织应该公开存在,例如在网站或社交媒体上公开。患者组织可以向监管部门提供意见或建议,侧重于患者、护理人员和家属的经历和观点。

 

患者参与历史沿革

 

PART/1  公众参与基础

 

在加拿大的有关法律中有明确规定,公众参与需有法可依、有章可循,如规划法是公众参与城市规划的保障。加拿大是一个联邦制国家,联邦宪法对各级政府的管辖范围和权限作了明确规定,因此在加拿大没有统一的国家规划体系,省政府是规划的“中心”机构,联邦政府无权干预。因此加拿大每个省都有自己的规划制度,但它们的主要特征是相似的。

 

公众参与是一个外延非常宽泛的概念。加拿大公众参与和公共咨询的形式多种多样,除选举外有公众听证、立法听证、圆桌会议、民意调查、公共对话、政策论坛、网上参与等等。组织者既有议会和政府,也有非政府组织、利益集团和社区组织;既有联邦层次的,也有省和市级的。内容既涉及议会立法及政府政策的制定,也包括公共工程的论证评估等,还有一些没有明确内容范围限制的论坛对话、随意发表意见和畅想。加拿大的公众参与比较有特点,他们在激发公众积极参与和广泛参与、进而扩展参与的广度和深度方面有许多独到之处。公众积极参与和广泛参与使加拿大的公共政策在形成过程不断吸纳民意,协调各种利益和冲突,沟通政府与民众,从而使决策更加科学合理,获得民众的广泛支持和理解。公众参与是加拿大政治生活中很重要的一面。

 

从宏观上看,加拿大公共政策领域的协商民主参与形式可以分为五个层级:(1)通知和教育(Inform and Educate);(2)收集信息(Gather Information);(3)讨论(Discuss);(4)参与(Engage);(5)成为合作伙伴(Partner)。

 

这五个层级并不是五个独立的部分,而是共同构成一个完整的整体。第一个层级是一个单向政治沟通,政府扮演一个临时主导角色,作为沟通信息的发送源头,将一切公众需要的信息公开。政府不是简单地向各个协商对话主体描述性地介绍一项政策,而是向各个协商主体解释相关政策、程序和活动的进程,保证各个协商主体都能理解决策信息,最终能做出一项有意义的决定;第二个层级也是一个单向政治沟通,但沟通信息的发送源头是公众,由公众尽情陈述自己的想法、建议和愿望,政府的主要工作是听取和收集信息;第三个层级是一个双向沟通。政府与公众开始进行充分地讨论对话,同时开始涉及一些复杂问题的协商讨论,并且制定出相应的公共政策;第四个层级是双方在基于各项沟通达成的公共政策的共识基础之上初步展开政策实践;第五个层级是最高水平的协商参与,协商的各项主体能够就各自讨论的问题解决方案达成合作伙伴,将公共政策的问题解决方案长期推崇下去。

 

PART/2   患者参与发展历程

 

加拿大患者参与的发展历程也可以分为以下三个阶段(如图3-17)

 

图3-17 加拿大患者参与的发展历程

 

(1)第一阶段(2011年前)

 

2002年,加拿大卫生部健康产品和食品处(HPFB)就成立了消费者和公众参与办公室(OCAPI),以促进公众了解如何做出能够影响其安全和健康的健康产品的决定,并帮助确保在决策过程中考虑他们的观点。

 

2005年3月7日,加拿大卫生部正式启动了试点项目,该项目将有助于确保患者和消费者获得参与该部门关于药物风险和益处的决策所需的信息和支持。能够为公众和患者提供更多有关药物审查系统和药物安全性的信息来帮助他们权衡产品的风险和益处,并让他们参与决策过程。试点信息会议由加拿大卫生部消费者和公众参与办公室与16个患者和消费者组织合作开发,将为80多名患者和消费者利益相关者提供专门针对其需求的信息。它将侧重于保健产品和食品处在授权在加拿大销售之前审查药品安全性的决策过程。会议还将提供关于联邦、省和地区在卫生系统中的作用的信息。

 

2008年,加拿大安大略省成立了药物政策研究网络(ODPRN),通过相关研究为政府提供真实世界药物使用安全性,有效性和药物成本相关的严格证据,以指导和告知他们的决策。ODPRN的研究不仅综合了决策者的需要和观点,而且也纳入了包括患者在内的其他利益相关者的需要和观点。

 

2009年,加拿大安大略省成立公民委员会,作为政府改革药物系统计划的一部分,致力于让公众有意义地参与医疗政策制定。

 

(2)第二阶段(2011-2018年)

 

2011年8月,在加拿大卫生研究院(CIHR)的领导下制定了以患者为导向的研究战略(SPOR),并且成立了SPOR工作组和SPOR国家指导委员会。以患者为导向的研究战略(SPOR)的一个重要目标是让患者、研究人员、医疗保健提供者和决策者积极合作,以建立一个可持续、可及和公平的医疗保健系统,并为生活在加拿大的人们的健康带来积极的变化。

 

2014年1月9日,在加拿大渥太华举行的研讨会汇集了加拿大患者和患者参与专家的交叉代表,共同确定了以患者为导向的研究战略(SPOR)下的患者参与框架。

 

2014年8月6日,加拿大政府已启动一个试点项目,针对性收集患有罕见疾病的加拿大患者的意见,鼓励患者参与,以帮助为未来对孤儿药的审查提供信息并刺激罕见疾病新疗法的创新和研究。试点项目还探索如何收集患者的意见并将其纳入药物提交审查过程。

 

2018年6月,加拿大卫生部成立国家医药保健实施咨询委员会,委员会通过对国内外相关政策平局以及与相关专家、企业、患者及其他利益相关者以访谈等形式,向政府提供医药保健建议。

 

(3)第三阶段(2018年至今)

 

近年来加拿大医疗保健改善基金会(CFHI)更加重视患者和家庭参与计划,认识到这些利益相关者在医疗保健服务中的关键作用。具体而言,CFHI正在支持让患者和家庭参与设计,提供和评估卫生服务的举措,以提高整个医疗过程的质量。

 

顶层设计规划

 

PART/1  监管机构部门设置

 

加拿大政府下设加拿大卫生部、加拿大公共卫生署、加拿大卫生研究院、专利药品价格审查委员会和加拿大食品检验局组成的卫生管理体系。其中涉及到患者参与的监管机构部门为:加拿大卫生部与加拿大卫生研究院。

 

(1)健康产品和食品管理局(HPFB)

 

加拿大卫生部内设的健康产品和食品管理局(The Health Products and Food Branch,HPFB)是负责加拿大医疗产品和食品的监管机构。HPFB内设7个具有直接的监管职责的业务司,其中的医疗产品司根据《加拿大食品和药品法》的授权,执行《食品和药品条例》,开展新药审评工作,确保加拿大销售的药品是安全有效的。

 

加拿大卫生部健康产品和食品处(HPFB)在2002年成立了消费者和公众参与办公室(OCAPI),以促进公众了解如何做出能够影响其安全和健康的健康产品的决定,并帮助确保在决策过程中考虑他们的观点。OCAPI的工作人员直接参与HPFB的计划设计、制定举措,向公众提供信息,并以调查、正式磋商和圆桌讨论等多种形式开展工作。每年OCAPI支持整个分支机构的约100项公众参与活动,涉及各种主题。该办公室积极向公众提供关于保健产品和食品、监管程序、药品和天然保健品等事项的信息,这些信息将有助于公众做出影响其健康的决定。

 

2018年6月,加拿大卫生部宣布成立国家医药保健实施咨询委员会,委员会对国内和国际制药模式进行财政、经济和社会评估。它还与公众、医疗保健专家、患者、感兴趣的利益相关者进行广泛磋商,以更好地了解他们对医药保健的看法。并将收到的意见整理形成理事会的报告,向政府提供建议,说明如何最好地推进实施国家药品计划,以满足公众、雇主和政府的需求。

 

除此之外HPFB还设立了多个公共咨询委员会以保证患者参与,例如肿瘤治疗科学咨询委员会、药物科学和临床药理学科学咨询委员会(SAC-PSCP)以及呼吸和过敏疗法科学咨询委员会(SAC-RAT)。

 

(2)卫生研究院(CIHR)

 

加拿大卫生研究院(CIHR)由13个研究机构和四个业务组合组成,各研究所和各投资组合共同努力,履行保障加拿大民众健康的任务。CIHR要求将患者作为合作伙伴,以指导研究过程。例如,安大略省的患者参与资源中心(PERC)于2016年由CIHR的以患者为导向的研究战略(SPOR)资助成立,该中心为该省12个卓越中心之一。

 

PART/2  相关政策体系

 

加拿大卫生研究院研究法(S.C.2000,c.6)中提到,在进行卫生研究时,支持加拿大境内外的志愿组织、私营部门和其他方面参与互补的研究兴趣,此后在发展过程中也发布了相关行动战略及规划指南:

 

(1)明确以患者为导向的研究战略(SPOR)

 

2011年8月在加拿大卫生研究院(CIHR)的领导下制定了以患者为导向的研究战略(SPOR),并且成立了SPOR工作组和SPOR国家指导委员会。

 

2014年1月9日,在加拿大渥太华举行的研讨会汇集了加拿大患者和患者参与专家的交叉代表,共同确定了以患者为导向的研究战略(SPOR)下的患者参与框架。以患者为导向的研究战略(SPOR)的一个重要目标是让患者、研究人员、医疗保健提供者和决策者积极合作,以建立一个可持续、可及和公平的医疗保健系统,并为生活在加拿大的人们的健康带来积极的变化。由于患者是SPOR的核心,因此他们必须尽可能多地参与其中,以便健康研究能够更好地响应公众的需求。

 

(2)患者参与患者安全指南

 

该计划是由加拿大患者安全研究所(CPSI)领导的,由国家患者安全联盟的50多个组织制定的更安全医疗保健的共享行动计划。该计划是基于证据和最佳实践的患者参与的综合指南,其指导原则之一就是患者参与。由于患者参与证据和实践不断出现和发展,该指南会定期更新和完善。指南第一版于2017年推出,通过与行动小组协商,并根据对文献和领先实践的快速回顾,已有两次更新(2018年和2019年)。虽然指南主要关注患者安全,许多参与实践适用于其他领域,旨在支持整个医疗保健部门的患者参与。

 

(3)公众参与指南

 

2019年加拿大卫生部发布《公众参与指南》,为加拿大卫生部(HC)和加拿大公共卫生署(PHAC)的工作人员提供了有关如何开展公众参与活动的详细信息和指导。有助于在两个组织中培养公众参与文化。

 

该指南包括公众参与的定义、原则以及分步过程指南,以帮助员工计划、开发产品、实施、分析、报告和评估公众参与活动。并鼓励利益相关者在开展相关活动时使用这些指南。

 

(4)建立患者参与卫生技术评估框架

 

近十年来,加拿大的卫生技术评估(HTA)组织一直在让公众和患者参与他们的工作,在HTA领域对患者参与的关注逐年增加。安大略在加拿大HTA领域引领了早期的患者参与发展。2007年,安大略卫生技术咨询委员会(OHTAC)负责就卫生干预措施向卫生系统和安大略卫生和长期急诊护理部提出建议,成立了一个公众参与(PE)小组委员会,以指导其在这一领域的早期工作。小组委员会的建议使公众和患者有机会参与其HTA过程。OHTAC设立了21天的时间OHTAC建议草案的公开和专业咨询过程。此外,还建立了网络沟通机制,以发布有关机构HTA过程、HTA建议草案和报告的信息,并就建议草案和最终建议征求广泛的意见。

 

2022年1月,加拿大药物和健康技术机构(CADTH)为了让患者,家属和患者团体参与HTA工作,以提高对公共资助技术的评估的质量和相关性,确保受评估影响的人有机会为这些评估做出贡献,从而建立了患者参与卫生技术评估框架。该框架阐明了CADTH与患者、家庭和社区互动的原因,重点是CADTH如何与不同的计划和流程进行互动以及与谁互动。该框架包含以下内容:①首先明确患者参与HTA的流程;②其次会指定适当的资源,以确保和支持患者有效参与 HTA;③为HTA参与者(包括研究人员、工作人员、HTA 评审员和委员会成员)在整个HTA过程中提供有关患者适当参与和考虑患者观点的培训;④患者和患者组织有机会参加培训,以增强他们的能力,以便他们能够为HTA做出最大贡献;⑤HTA中的患者参与过程定期反思和审查,从而不断改进。

 

实施模式

 

图3-18 加拿大患者参与药物监管模式图

 

PART/1  科学/专家咨询委员会

 

患者代表作为加拿大卫生部常设科学和专家咨询委员会的成员,和所有其他委员会成员都接受了监管程序方面的教育,以便他们了解加拿大卫生部做出决定时所处的科学和监管背景。这些特定于治疗领域或特定于治疗类别的委员会通过开会提供医疗、技术和/或科学建议,以及实践和背景观点,以帮助解决与管理这些治疗产品有关的问题。此外,加拿大卫生部可要求患者代表参加其根据需要设立的特设专家咨询小组,就具体药物提交或上市后出现的新出现或有争议的问题提供咨询意见。

 

患者代表的选择没有统一标准,根据具体委员会进行制定。以心血管系统中使用的医疗设备科学咨询委员会(SAC-MDUCS)为例,加拿大卫生部在寻求患者团体代表的提名(包括自我提名)以加入心血管系统中使用的医疗设备科学咨询委员会(SAC-MDUCS)时,设置了如下标准:

 

  • 向患者护理中心(例如医院,诊所,社区团体,非营利组织)提供建议的经验;

     

  • 使用心血管医疗设备的经验或与使用医疗设备进行心血管健康的患者合作的经验;

     

  • 参与代表患者观点和经验的公认组织的成员或与之相关(例如心脏和中风基金会、渥太华心脏研究所等);

     

  • 对心血管疾病和疾病/状况的兴趣和基础知识;

     

  • 科学背景,优先获得大学学位。

     

加拿大卫生部将患者纳入此类审议的例子包括:①专家小组就动物来源胰岛素的使用及其在Ⅰ型糖尿病治疗中的地位提出建议;②选择性环氧合酶-2抑制剂非甾体抗炎药公共论坛;③与患者安全小组进行重点咨询,讨论关于对乙酰氨基酚过量和肝损伤的风险最小化方案。这些活动为患者参与者提供了有针对性的机会,以了解审查过程并帮助告知决策。加拿大卫生部可以利用这些机会探索潜在的外联战略,如在线参与和面对面会议,以及行政结构,如多利益相关方指导委员会,以重点关注和优化公众参与的下一步步骤。

 

PART/2  患者参与计划

 

加拿大卫生部还于2014年启动了罕见病患者参与试点项目,探讨了这种投入的价值和可行性,特别是在孤儿药的背景下。鉴于对罕见病的了解有限,而且患者更了解自身疾病状况,可以为患者提供系统的、结构化的机会,帮助加拿大卫生部对相关罕见病药品进行收益-风险评估和管理。该试点项目中护理人员、卫生保健专业人员和患者群体可以被收集并纳入药物提交审查流程。通过向已知患者群体和卫生保健提供者发送电子邮件进行调研,共四份在线问卷,分别针对患者定义亚组——患者、护理人员、卫生保健专业人员和患者组织。问卷旨在收集以下方面的定性信息:

 

  • 罕见疾病如何影响他们日常生活的能力;

  • 目前有哪些治疗方法;
  • 对他们来说最重要的治疗益处是什么;

  • 他们对任何新疗法的风险承受能力。

 

PART/3  公民/患者小组

 

(1)患者志愿小组

 

加拿大安大略省药物政策研究网络(ODPRN)设立了一个公民小组,由来自安大略省各地的20名包括患者在内的志愿公民组成,与ODPRN合作,确保他们适当地确定对公众和患者具有重要意义的问题,并将这些优先事项纳入其研究的各个方面。

 

(2)公民委员会

 

加拿大安大略省公民委员会是安大略省政府改革药物系统计划的一部分,并致力于让公众有意义地参与医疗政策制定。该委员会由来自各行各业的25名成员组成,为公民提供了一个机制,为药品政策和优先事项提供建议和投入,以确保它们反映公民的需求、文化和态度。该委员会的建议有助于政府了解其公民的价值和认为重要的内容。反过来,这些见解为政府寻求确保负责任地提供医疗的决策提供了信息。

 

更具体地说,公民委员会的任务是讨论和回答安大略省卫生部药品和器械司执行干事提出的具体问题或主题。在每次审议讨论之后,安理会编写一份报告,记录安理会成员在审议手头问题或议题时的意见。该报告已提交卫生部长和执行干事,并向公众公布。此外,执行干事还对概述该部将如何使用这些建议的报告作出答复。理事会的报告和执行干事的答复均公布在安大略省政府的网站上。这促进了透明度和问责制,使所有利益相关方都能了解在审议过程中形成的观点和价值观。

 

PART/4 以患者为导向的研究策略下的患者参与框架

 

加拿大以患者为导向的研究战略(SPOR)的一个重要目标是让患者、研究人员、医疗保健提供者和决策者积极合作,建立一个可持续的、可获得的和公平的医疗保健系统,为生活在加拿大的人们的健康带来积极的变化。由于患者是SPOR的核心,他们必须尽可能多地和有意义地参与,以便使保健研究更能满足患者需要。2014年SPOR国家指导委员会制定了患者参与(PE)框架,概述主要的行动机会,为在确定卫生研究优先事项以及设计和实施研究项目方面进行有价值的合作奠定基础。

 

(1)患者参与决策

 

为了实现患者作为卫生研究积极伙伴的愿景,患者必须参与SPOR当前和未来所有核心要素的关键治理结构和决策过程。需要承诺让患者参与同行评审和优先事项设置委员会。需要一种以原则为基础的方法来让患者在董事会/委员会中的代表明确角色和期望,并确保那些受到研究方向影响的人有发言权。以下是一些代表性案例,对于将患者参与纳入SPOR的基本结构至关重要:①SPOR国家指导委员会:患者需要在该委员会中有足够的代表;②支持单位:每个支持单位将制定和实施患者参与计划,其中包括患者参与治理和决策过程。支持单位将跟踪并报告其管辖范围内患者参与活动的结果;③SPOR研究网络:网络将为患者、公民和社区利益相关者创建一个连接过程,使他们积极参与研究治理,并成为研究本身的积极参与者。

 

(2)患者参与能力建设

 

为了实现患者与研究人员、卫生保健提供者和决策者之间的积极合作,开展以患者为导向的研究,必须提升患者参与能力。因此需要在这些领域建立机制来强化患者能力建设:

 

  • 确定研究资助机制,支持SPOR使患者深入参与以患者为导向的研究;

     

  • 将患者参与纳入培训战略,包括研究人员/培训生/实习生和患者;采取伙伴合作关系,利用其他组织/网络的现有工作和专门知识,包括卫生保健方面的培训和评估模式,建设患者参与的能力;

     

  • 支持患者分担一部分与代表性不足的群体接触的责任,并指导其他患者;

     

  • 实施切实的激励措施,鼓励患者的参与,例如可以改善患者生活质量的重要预后措施。

 

(3)强化工具和资源建设

 

鼓励创造工具和获取资源,以实现研究人员、患者、从业者和决策者之间的研究合作:

 

  • 创建患者参与人员库:与来自不同地理、社会经济和文化背景的不同人群的代表进行交叉参与,并反映性别和年龄代表性;

     

  • 为患者、研究人员、卫生保健提供者和决策者提供教育、指导和培训,使他们能够有意义和有效地工作和交流;

     

  • 探索关于参与方法和角色定义的最佳实践,以满足各种患者、人口和年龄组的需求;

     

  • 支持研究人员识别和接触代表性不足的患者群体;

     

  • 支持患者与代表性不足的患者群体接触并提供支持。

 

参与成效

 

PART/1  建立全国性患者参与网络

 

基于以患者为导向的研究策略,加拿大卫生研究院(CIHR)于2014年启动了初级和综合卫生保健创新(PIHCI)网络,作为一个泛加拿大网络,在研究、政策和实践之间建立联盟,旨在改善个人整个生命过程中的健康和卫生公平。PIHCI网络是加拿大卫生研究院(CIHR)以患者为导向的研究战略(SPOR)的一个关键举措。

 

CIHR提供了600万美元的资金,用于支持组成PIHCI网络的11个省和地区网络(如图3-19)。这些网络为全国各地的初级和综合卫生保健研究奠定了坚实的基础。此外,来自CIHR的640万美元资助了PIHCI网络下的38个研究项目,对政策和实践产生了广泛的影响。

 

图3-19 加拿大卫生研究院组成PIHCI网络的11个省和地区网络

 

(1)形成网络治理

 

PIHCI网络的显著特征是在每个管辖区建立了一个由三方领导(即研究人员、政策制定者和卫生保健提供者)管理的网络,并确保患者能够进行有意义的发言。网络领导委员会与包括患者咨询委员会和网络管理者委员会在内的几个工作委员会一起监督和实施PIHCI网络的目标和活动。

 

PIHCI网络的一个优势是患者合作伙伴参与治理和运营以及研究项目。2017年成立了一个泛加拿大患者咨询委员会,全国各地的患者合作伙伴积极参与。患者代表也是PIHCI网络治理的第二大群体,仅次于研究人员/学者。与政策制定者的接触也是PIHCI网络的一个关键优势,来自卫生当局或省级部委的15名不同的决策者被聘为省/地区网络的政策领导,这能够使得政策制定者在研究过程的早期就参与其中,从而获得更多的支持。

 

表3-6为PIHCI网络中各类合作伙伴组织的数量,患者合作伙伴、政策制定者和卫生保健提供者参与PIHCI网络治理,有助于他们共同领导该网络的许多方面。

 

表3-6 PIHCI网络中各类合作伙伴组织的数量

 

(注:数据收集时间截至2022年7月)

 

(2)积极参与研究

 

PIHCI网络在治理方面和研究项目中都有许多患者合作伙伴。研究小组采用共同战略吸引合作伙伴(例如,建立正式和非正式的咨询结构和程序)。研究过程阶段包括:研究思路/研究问题的提出、方案的制定、数据收集阶段/项目实施、结果的解释和知识翻译活动。

 

截至2022年7月,共155名患者伙伴参与了研究过程的所有阶段。此外,340名患者伙伴至少参与了研究过程中某一个方面。医疗保健提供商是参与研究过程中程度最高的合作伙伴群体,共有578家医疗保健提供商参与了整个研究过程。其次是研究者和患者,分别有464名研究者和155名患者参与了研究过程(如表3-7)。

 

表3-7 PIHCI网络中各类合作伙伴在研究过程中涉及的人数

 

为了评估合作伙伴的参与程度,PIHCI网络于2021年进行了一项调查。250名不同类型的合伙人被问及他们的参与程度,调查采用五分制(1为告知,2为咨询,3为参与,4为合作,5为赋权),大多数合伙人(44%)选择了4或5。

 

(3)促进能力建设

 

PIHCI网络支持学习者和早期专业研究人员,提高研究人员在患者参与方面的技能,并提高了那些没有传统研究预约的研究人员的研究技能。在参与PIHCI网络研究项目的近600名研究人员中,137人通过PIHCI网络被介绍到以患者为导向的研究中。

 

PIHCI网络还支持了跨学科理解和基础卫生保健研究培训计划(TUTORPHC),这是一个初级卫生保健研究的跨学科培训计划,为该计划提供资金,并通过让导师学员参与各种知识动员活动,为他们提供能力建设机会。

 

此外,省级PIHCI网络组织了广泛的培训和能力建设活动,与患者合作伙伴共同开发或共同领导/提供了一些活动,包括60个网络学习、30个参与式研讨会、50个讲座、4个社区实践和63个导师制活动(如表3-8)。

 

表3-8 PIHCI网络组织的能力建设活动及其数量

 

(4)对政策和实践的影响

 

PIHCI网络的合作伙伴和调查人员一直在为指导初级保健改革的不断增长的知识体系做出贡献。PIHCI的研究项目和举措通过绘制和共享资源以及促进司法管辖区之间的关系,增加了许多临床和政策创新的传播和吸收。

 

PART/2  患者参与协助药品决策

 

在加拿大,提供医疗保健的责任落在每个省和地区。药物报销面临着艰难的决定,包括报销哪些药物,为谁报销以及报销多长时间。加拿大药物和健康技术机构CADTH由加拿大联邦,省和地区政府于1989年创建,是一个利用加拿大每个地区的专业知识并制定循证解决方案的组织,使全国各地司法管辖区的患者受益。多年来,CADTH已发展成为医疗保健系统的关键资源。自2003年以来,CADTH共同药物审查(CDR)通过提供与现有治疗方法相比的新药临床和成本效益评估,协助参与计划做出这些决定。

 

2010年,CADTH为患者群体提供机会,让他们在药物审查(CDR)过程中为卫生技术评估(HTA)做出贡献。患者对疾病和治疗有独特的了解,他们能够识别对他们很重要的潜在益处和危害。在真实世界中,患者疾病情况可能与循证指南中描述的疾病和临床试验中测量的结果不同。

 

让患者参与HTA的另一个原因是可以提高公共决策的透明度和开放性。由于在做出困难的报销决定时不可能纳入所有人的意见,因此在决策过程中,要求将决策中起作用的原因保持透明。

 

2010至2015年间,114个患者组织向CDR提交了297份患者意见,提出了142项报销建议。对于每个新药评估,CADTH都会邀请患者团体通过书面模板分享他们的观点。此外,自成立以来,CADTH的泛加拿大肿瘤药物审查(pCODR)计划已将患者的观点纳入审查报告和委员会审议中。截至2015年3月31日,pCODR已收到75份患者意见,允许56项已完成的pCODR审查中的53项直接纳入患者观点。此外,大约63%的患者群体参与了对pCODR专家审查委员会初步建议的反馈。截至2015年3月,pCODR已发布43项最终建议。患者群体提供疾病对患者及其家人的影响、当前疗法的经历以及对正在评估的药物的希望。在流程早期寻求患者组的意见,因此可以将患者的见解包含在评估方案和评估报告中。这些报告将提交给加拿大药物专家委员会(CDEC)进行独立审查,并在提出报销建议时用作审议的基础。该委员会由14名成员组成,由经济学家,临床专家,药剂师,流行病学家和两名公众成员组成,其中两名公共成员提供外行观点,并承担额外的责任,在CDEC审议开始时使用患者团体的书面意见提出患者观点。

 

从2021年3月开始,每隔几个月CADTH都会在官网发布其审查中使用患者的见解的最新示例。如2022年10月至11月报告中小细胞肺癌治疗药物阿替利珠单抗的案例,在审查报告中显示“患者表示需要一种副作用可控、延缓疾病进展、提高生存率并维持生活质量的额外治疗方案。患者强调了保持他们的独立性和功能的重要性,以最大限度地减少照顾者和亲人的负担。考虑到所有证据,泛加拿大肿瘤学药物审查专家审查委员会(pERC)得出结论,阿替利珠单抗满足了患者在延迟疾病复发的额外治疗选择方面的一些需求”。这也体现了患者参与能够使得监管部门更好地理解疾病对患者生活的影响从而对药品做出更好的决策。

 

经典案例

 

加拿大心血管健康意识计划(CHAP)是一个以社区为基础的方案,动员社区、家庭医生、社区药剂师以及地方方案和机构参与成人心血管健康意识和管理活动。CHAP已被证明可以降低参与者的血压,优化他们的药物治疗方案,识别未诊断或不受控制的高血压,并减少已实施该疗法的社区中与心血管相关的住院率。CHAP已获得国家和国际层面的认可,并被用作支持加拿大预防保健工作组和美国预防服务工作组推荐的高血压筛查的主要证据来源。

 

其中,患者在CHAP的研究过程中的也发挥了很大的作用,心血管健康意识计划(CHAP)明确开展了与参与患者的会议,以进行数据收集,并评估CHAP的研究方案以便于改进。患者主要通过参加培训课程和与组织者的CHAP会议为研究过程提供信息和作出贡献。

 

患者们拥有独特的视角,并与研究过程的制定者建立了特殊的联系,使将一些实用和应用创新融入CHAP项目中成为可能。收集到的患者数据也有利于更好地了解患者的需求。

 

下一篇:其他国家和地区患者参与药物监管的案例经验