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每月一次!阿斯利康/Ionis 反义寡核苷酸疗在欧盟获推荐批准
发布时间:2024/10/25

10月21日,阿斯利康和 Ionis 宣布 Wainzua (Eplontersen) 已获得欧盟人用药品委员会 (CHMP) 的推荐批准,用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病(通常称为 hATTR-PN 或 ATTRv-PN)的成人患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性

 

新闻稿指出,如果获得欧盟委员会批准,Eplontersen 将成为欧盟唯一获批的治疗 ATTRv-PN 的药物,患者可通过自动注射器每月自行注射。

 

本次 CHMP 的批准意见是基于积极的 NEURO-TTRansform III 期试验。该试验数据表明,与安慰剂相比,在 66 周内,接受 Eplontersen 治疗的患者在血清转甲状腺素蛋白 (TTR) 浓度和神经病变损伤的共同主要终点以及生活质量 (QoL) 的关键次要终点方面,表现出一致和持续的益处在。此外,在整个 NEURO-TTRansform 试验中,Eplontersen 继续表现出良好的安全性和耐受性。

 

转甲状腺素介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)和ATTR-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病,其发病原因为转甲状腺素蛋白(TTR)蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚,形成淀粉样蛋白原纤维,进而干扰这些组织的正常功能。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍,如果不进行治疗,患者通常会在十年内死亡。据估计,全球约30-50万例ATTR-CM患者,ATTRv-PN患者数量约为4万例。Eplontersen(IONIS-TTR-LRx),是一种配体偶联反义寡核苷酸(LICA)药物,旨在减少血清TTR的产生,以治疗遗传性和非遗传性ATTR。

 

去年 12 月,Eplontersen已被美国FDA批准上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN),并且目前正在进行III期CARDIO-TTRansform试验,以评估Eplontersen治疗ATTR-CM的疗效。

 

今年 9 月,Eplontersen 也已在中国申报上市,根据该药在中国的研究进度,推测其在中国申报的适应症可能为:适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)成人患者。