10月21日，阿斯利康和 Ionis 宣布 Wainzua (Eplontersen) 已获得欧盟人用药品委员会 (CHMP) 的推荐批准，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病（通常称为 hATTR-PN 或 ATTRv-PN）的成人患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性。
新闻稿指出，如果获得欧盟委员会批准，Eplontersen 将成为欧盟唯一获批的治疗 ATTRv-PN 的药物，患者可通过自动注射器每月自行注射。
本次 CHMP 的批准意见是基于积极的 NEURO-TTRansform III 期试验。该试验数据表明，与安慰剂相比，在 66 周内，接受 Eplontersen 治疗的患者在血清转甲状腺素蛋白 (TTR) 浓度和神经病变损伤的共同主要终点以及生活质量 (QoL) 的关键次要终点方面，表现出一致和持续的益处在。此外，在整个 NEURO-TTRansform 试验中，Eplontersen 继续表现出良好的安全性和耐受性。
转甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）和ATTR-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病，其发病原因为转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚，形成淀粉样蛋白原纤维，进而干扰这些组织的正常功能。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，患者通常会在十年内死亡。据估计，全球约30-50万例ATTR-CM患者，ATTRv-PN患者数量约为4万例。Eplontersen（IONIS-TTR-LRx），是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。
去年 12 月，Eplontersen已被美国FDA批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN），并且目前正在进行III期CARDIO-TTRansform试验，以评估Eplontersen治疗ATTR-CM的疗效。
今年 9 月，Eplontersen 也已在中国申报上市，根据该药在中国的研究进度，推测其在中国申报的适应症可能为：适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者。
