上月，BridgeBio Pharma公司宣布因为1/2期临床试验临床试验数据“尚未达到变革性效果”，将不再继续推进针对先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的AAV5基因疗法BBP-631，但将继续监测已入组的八名患者的情况。

该公司由美籍华裔经济学家罗闻全（Andrew Wen-Chuan Lo）创立，专注于罕见病和遗传性疾病的治疗方法。公司采取了一种独特的运营模式，通过建立多个子公司来推进不同的药物研发项目，每个子公司都享有半自治运营权，并共享母公司的资源。目前公司的2个产品已处于商业化阶段，3个候选产品处于3期临床试验阶段。

最引人注目的是，BridgeBio即将获批的药物Acoramidis，这是一种用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的创新小分子疗法。在3期临床试验ATTRibute-CM中，Acoramidis显示出了积极的结果，能够显著降低患者的全因死亡率和心血管相关住院的风险。

基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。同时，他们也已向欧洲药品管理局（EMA）也接受了其上市授权申请（MAA）。

Acoramidis 3期临床成功的消息发布后，BridgeBio当日股价盘前大涨75.85%，市值暴增24亿美金，总市值超过50亿美元。

与此同时，BridgeBio Pharma在治疗Canavan（卡纳万）病方面也取得了进展。卡纳万病是一种罕见的遗传性脑白质病，目前尚无特效治疗方法（该基因疗法目前在国内招募患者参与，详情查看：卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者）。

2024年9月10日，BridgeBio Pharma宣布美国FDA已授予BBP-812再生医学高级疗法（RMAT）称号，RMAT指定是在美国FDA对研究BBP-812的CANaspire 1/2期临床试验的临床数据进行审查后授予的，BBP-812是一种在研静脉注射（IV）AAV9基因疗法，可满足卡纳万病患者尚未得到满足的医疗需求。据联邦试验数据库显示，BridgeBio的子公司Aspa Therapeutics正在一项1/2期开放标签研究中测试这种代号为BBP-812的疗法，该研究将于2026年10月结束。