资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
致力中国儿科罕见病新药“临门一脚”攻关，儿童重度丙酮酸激酶缺乏症临床研究正式启动
罕见病临床研究——未满足需求的医疗领域所面临的巨大挑战
Ionis公布2023 H1年报：营收同比增长16%，与AZ合作的ATTR新药有望于今年获批
神经节苷脂贮积症基因疗法取得初步积极数据，安全性良好且生存率得到改善
天泽云泰自主研发的基因治疗产品VGN-R08b注射液治疗Ⅱ型戈谢病的早期临床研究顺利启动
亨廷顿舞蹈症研究最新数据发布
解锁“被定时的生命”，AAV基因疗法治疗肌营养不良又有新进展
辉大基因首款眼科AAV基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，25款IND获批，3款进入III期临床
锦篮基因完成preB加轮融资，启动AAV基因药物商业化生产基地建设
肝豆状核变性基因疗法UX701取得临床初步积极数据，将继续剂量递增研究
口服DMD疗法MP1032被FDA授予孤儿药资格，可降低副作用，增强激素疗效
罕见病药物开发新方向标
TG Therapeutics股价腰斩：多发性硬化症CD20抗体业绩不达预期
基因编辑“明星疗法”HMI-103治疗PKU的1期试验成功！
成立仅两年，渤健前高管创立的基因疗法初创关停
83亿美元！Biogen与阿斯利康都押宝罕见病，一家裁员千人，一家收益223亿美元
淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者招募
Pasithea在PNAS刊物上发表新的ALS研究，探讨潜在的新治疗途径
Nature：罕见病患者的希望，新技术带来RNA疗法，提前预测对哪些患者更有效
海南将引进治疗罕见病“孤儿药” 打造产业化运营模式
国内首仿，Dravet综合征药物获批上市
今年后续可能上市的5款较为关注的罕见病药物
10亿美元！阿斯利康向辉瑞购买罕见病基因治疗产品组合
美国“定制基因治疗联盟”选定8种超罕见病项目
治疗DMD，创新寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定
首个且唯一治疗惰性系统性肥大细胞增多症药物在美获批
罕见病铃铛病患者关爱倡议书发布 提升认知促进诊疗
喜忧参半！是否批准Bylvay用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒
《2023年中国白塞病人生存状况报告》发布
<
...
28
29
30
31
32
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
