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全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据，反观国内碱基编辑格局
五岁男童患超级罕见病，此前仅有1例报道；中国罕见病立法探索倡议行动启动
ACAAI2023年度科学会议上展示了HAE临床研究数据和治疗满意度数据丨柯西国外资讯
进博收官！40余种罕见病药物亮相进博会
又一罕见病迎来首个国内rAAV基因药物临床研究！
黄如方：中国的罕见病问题一定会解决
神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药
2300万一针的天价药“黄了”？新药加速批准是否该“踩刹车”
【前沿速递】奥瑞利珠单抗治疗多发性硬化的德国真实世界队列研究：再证实“独立于复发残疾进展”的重要性
创新治疗药物兆珂速®在华上市 填补原发性轻链型淀粉样变治疗空白
蔻德罕见病中心启动中国CAH患者生存状况调研报告项目！
两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布！
进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事
“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航！
11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准
肌阵挛性癫痫小分子药物试验患者招募中
罕见病基因疗法公司宣布关闭！曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS
基因疗法SRP9001治疗杜氏肌萎缩症儿童4年后持续保持肌肉运动功能
首例商品化BCMA CAR-T细胞治疗高龄虚弱复发难治MM患者绝处逢生
INGREZZA胶囊治疗亨廷顿舞蹈病研究，中期数据显示50周持续改善丨柯西国外资讯
赛诺菲多个罕见病创新药亮相进博会
突发！知名罕见病药企换帅 新任CEO曾担任罗氏亚太区负责人
家族性渗出性玻璃体视网膜病变药物开发最新进展
资助全国50个罕见病家庭，涵盖47个病种
CRISPR-Cas3突破Cas9专利壁垒，开创前景广阔的I型CRISPR基因编辑技术！
巩纯秀：罕见病药物适应症扩充的探索｜2023年中国罕见病大会
$320万/针的基因疗法关键临床失败，刚获加速批准4个月
获批后试验失败 这个基因治疗前景雾里看花？
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