2月19日，渤健与Stoke Therapeutics宣布，就在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen的开发和商业化达成合作。Zorevunersen是一款设计用以治疗Dravet综合征的潜在“first-in-class”反义寡核苷酸疗法，靶向SCN1A基因。新闻稿指出，Zorevunersen有望成为首个针对Dravet综合征根本原因的疾病修饰药物。

根据公告，此次合作中，渤健将向 Stoke 支付 1.65 亿美元预付款。此外，若达到特定的研发和商业里程碑，Stoke 还有资格获得总计 3.85 亿美元的款项，以及未来产品销售的特许权使用费。在合作模式上，Stoke 保留药物 zorevunersen 的全球开发权和在北美的商业化权利，而渤健则获得该药物在世界其他地区的商业化权利。

来自1/2a期研究及开放标签延伸研究的数据表明，接受zorevunersen治疗的患者在抽搐性癫痫发作频率上均有显著且持久的降低，同时在多项认知和行为指标上也表现出改善，这些结果为推进全球3期注册研究提供了有力支持。

Stoke最近在与美国、欧洲和日本的监管机构达成一致后，计划启动zorevunersen的全球3期注册研究项目EMPEROR。该研究预计将在2025年第二季度启动，并有望在2027年下半年公布关键数据，为全球监管申报提供支持。

Stifel 分析师在给投资者的报告中指出，从战略角度看，渤健将这款药物纳入其产品线是合理的，它与渤健现有的罕见病药物 Spinraza 和 Skyclarys 相契合。并且，相较于 zorevunersen 在理想情况下可能实现的数亿美元销售额，此次预付款金额相对较低。

“凭借Biogen在神经学领域的深厚经验以及在全球范围内商业化罕见遗传病高价值疾病修饰药物的成功记录，我们希望通过将Zorevunersen带给所有可能受益的患者，将Dravet综合征的治疗带入一个新时代。”Stoke Therapeutics首席执行官Edward M. Kaye博士表示，“此外，此次合作提供了现金流，结合Stoke的财务状况，将支持公司运营至2028年中期。”

Dravet综合征是一种严重且进展性的遗传性癫痫，其特征是患儿在出生后第一年即出现频繁、长期且难治的癫痫发作，导致发育迟缓和认知障碍。该病通常与编码NaV1.1通道α亚基的SCN1A基因突变有关；当人体中两个SCN1A基因拷贝中的一份因突变而无法产生功能性蛋白时，NaV1.1蛋白水平便会下降，从而引发疾病。该疗法已获得美国FDA的突破性疗法认定。

此次与 Stoke 合作，标志着渤健在罕见病领域再次迈出重要一步，为 Dravet 综合征患者带来新的治疗曙光。