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全球首个 CRISPR 基因编辑治疗要来了？FDA 召开顾问会
“无肠人生”如何走出困境？国内首份报告呼吁各界关注
全球首个 | 辉大基因RNA编辑疗法HG204获FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证，用于MDS
Sarepta：III期研究未达主要终点，仍希望扩大DMD疗法适用人群
新型RAF抑制剂申报上市，治疗儿科低级别胶质瘤
全球首个获FDA“双认证”的基因编辑疗法，用于治疗MDS
特发性肺纤维化试验首批患者完成给药
基因疗法在治疗肢带型肌营养不良方面的最新进展发布
【综述荟萃】肌萎缩侧索硬化四大治疗路径上的新药探索
Nature探讨罕见病基因治疗的困境：研发成功、公司却破产；科学家不得已竟出此下策！
诺华SMA基因疗法营收下降；进博会进入倒计时；又一罕见病药品在博鳌乐城先行先试 | 壹周罕见药闻
面肩肱型肌营养不良症RNAi疗法最新进展
NIH资助罕见病AAV基因治疗疗法
Dravet综合征反义寡核苷酸疗法临床最新数据
美国Springbok公司宣布与FSH研究之友组织合作，开发研究MRI技术应用于FSHD疾
杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国获批上市
黏多糖贮积症1型药物研究新进展
【前沿速递】通过新生儿筛查确定的脊髓性肌萎缩症患者的治疗—系统评价
体内单碱基编辑疗法首次获FDA批准开展临床试验
Sci Immunol：科学家识别出了一种开发多发性硬化症新型疗法的潜在靶点
Science重大进展！揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
康霖生物：地中海贫血基因治疗药物临床试验申请获受理
外翻-尿道上裂综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
第三款！舶望制药治疗遗传性血管性水肿siRNA药物获批临床
仁济医院成立疑难及罕见病诊疗中心，近年收治罕见病患者已超4000例
王艺：常见病诊治中的“罕见病思维”至关重要
累计登记约78万例罕见病病例 “以患者为中心的罕见病药物研发”行动即将试点
Lowe综合症药物研发最新进展发布
Kyverna的CAR-T获批又一自免适应症！还有多少自免适应症在被CAR-T攻克？
库欣综合征新药拟纳入优先审评，已在欧美获批
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