2025年3月18日，Sarepta Therapeutics宣布Elevidys的最新安全性数据，1例年轻DMD男性患者在接受Elevidys治疗后出现急性肝衰竭并导致死亡。

Elevidys和其他AAV基因疗法的一个移植副作用是引发急性肝损伤，并在处方信息中重点强调。此外，该患者最近感染CMV病毒，而CMV可以感染并损伤肝脏，医生认为这可能也是导致肝衰死亡的一个影响因素。

Sarepta Therapeutics昨日股价大跌27%，目前市值为71亿美元。

Elevidys上市后放量迅速，累计治疗超过800例DMD患者，2024年销售额突破10亿美元。

总结

Elevidys上市第2年就成功10亿美元重磅炸弹药物，逼近诺华的Zolgensma，其中四季度销售额已经超过Zolgensma，成为最畅销的AAV基因治疗药物。此次肝衰死亡事件给Elevidys的未来蒙上一层阴影。