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快讯 | 中国首个针对成人晚发型庞贝病的腺相关病毒（AAV）基因替代疗法临床研究在华山医院启动
Avenue公司宣布用于治疗脊髓延髓肌萎缩症的AJ201已完成临床招募
《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》发布，两处提到罕见病
科技部：负责任研究行为规范指引（2023）
13亿美元！诺华再度牵手Voyager合作开发CNS基因疗法
2023年，近30种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点
全国首次县域罕见病流行病学调查工作在台江县启动
华毅乐健基因药物获FDA孤儿药资格，治疗血友病A
Zevra宣布已向FDA重新提交尼曼匹克病C型药物Arimoclomol的新药申请
抽动秽语综合征12个月扩展研究结果发布
第四期“健康中国”媒体公益培训在京举行，聚焦罕见病传播协作研讨交流
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两家罕见病中心成立！涉及这两省
短肠综合征伴肠衰竭2期临床试验积极数据
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首款DMD基因疗法寻求完全批准，亘喜生物自身免疫疾病CAR-T疗法获批临床
Sarepta：III期研究失败，但申请扩大DMD疗法适用人群
首款国产戈谢病药物纳入医保，价格为进口药十分之一
uniQure公布基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病I/II期临床试验最新数据
世界首款眼科基因治疗药物获批国内临床应用
罕见病再迎新政 第三批鼓励仿制药品目录发布，前两批已纳入7种罕见病药
包涵体肌炎抗体药物最新进展
治疗亨廷顿病，基因疗法持续展现效力
前沿资讯 | FDA批准ASO疗法eplontersen上市，一月一次！
紧急通知！甘肃、青海地震灾区罕见病家庭需求征集
国谈药挂网工作已启动；解除对CRISPR基因编辑技术限制出口；山东省卫健委大力推动罕见病工作
罕罕星球来信｜2023湖南省罕见病病友联谊会邀请
低磷酸酯酶症酶替代疗法最新积极临床结果
明年起，我国对部分罕见病药实施零关税
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