资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
不一样的基因疗法——基因校正表皮获FDA优先审评资格
Dravet综合征和ALS口服活性生物治疗产品最新进展
复发性呼吸道乳头状瘤DNA药物最近进展
死而复生：葛兰素史克BCMA ADC二线治疗MM三期临床成功
重磅！国家医保局首任局长履新，曾持续推进医保谈判和集中带量采购
轻链淀粉样变性临床试验最新数据发布
现有文献显示，罕见病国谈药存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的特点
【前沿速递】多发性硬化中DMT药物感染风险大比拼，美国大样本、超长期真实世界研究结果
氨心守护，把握新生 | 卡谷氨酸上市会圆满落幕，点亮中国高氨血症患者新希望
国家药监局再发罕见病药物临床研发技术指导原则！聚焦去中心化
赛诺菲注册Frexalimab治疗多发性硬化症的三期临床试验：预计将带来研发费用的增长
首次纳入“罕见病”学科，这个榜单公布了罕见病学排名前10的医院
药监局再发罕见病指导原则；罕见病可超适应症用药；建立保障先行区 | 壹周罕见药闻
FDA批准了TNX-103用于治疗PH-HFpEF的IND申请，预计将在第四季度启动
罕见病药品支持又一重要方案，获国务院批复！
Alport综合征药物即将获EC孤儿药资格认定
罕见病药品支持又一重要方案，获国务院批复！
【ASH 2023】口服B因子抑制剂 Iptacopan治疗PNH：III期试验研究48周数据
全球头款CRISPR基因编辑疗法获批上市！头位患者治疗四年后仍健康存活
【神经电生理】肯尼迪病患者60例神经电生理研究
赛诺菲：CD40L抗体启动多发性硬化三期临床
针对儿童罕见病！益普生IBAT抑制剂拟纳入优先审评
【神经退行性疾病】NPC1基因复合杂合突变致尼曼-匹克病C型一家系
真知不罕见 | 面肩肱型肌营养不良：临床表现篇
首个体内CRISPR基因编辑疗法开展3期临床，用于治疗罕见病ATTR！
6.1亿美元！默沙东收购罕见病制药商Caraway
湖北恩施神经系统疑难罕见病会诊中心成立
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD丨柯西国外资讯
【NF资讯】基因靶向治疗神经纤维瘤病和神经鞘瘤病：路径临床试验
刚刚！一地发文，10种药物可超说明书用于儿科罕见病治疗！
<
...
21
22
23
24
25
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
