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不一样的基因疗法——基因校正表皮获FDA优先审评资格
Dravet综合征和ALS口服活性生物治疗产品最新进展
复发性呼吸道乳头状瘤DNA药物最近进展
死而复生:葛兰素史克BCMA ADC二线治疗MM三期临床成功
重磅!国家医保局首任局长履新,曾持续推进医保谈判和集中带量采购
轻链淀粉样变性临床试验最新数据发布
现有文献显示,罕见病国谈药存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的特点
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国家药监局再发罕见病药物临床研发技术指导原则!聚焦去中心化
赛诺菲注册Frexalimab治疗多发性硬化症的三期临床试验:预计将带来研发费用的增长
首次纳入“罕见病”学科,这个榜单公布了罕见病学排名前10的医院
药监局再发罕见病指导原则;罕见病可超适应症用药;建立保障先行区 | 壹周罕见药闻
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真知不罕见 | 面肩肱型肌营养不良:临床表现篇
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