近日，全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的新疗法Tzield^®在博鳌乐城先行区开出亚洲首批处方。

随着首批患者的获益，标志着我国1型糖尿病治疗领域实现了革命性突破，从“被动治疗”到“主动干预”。Tzield^®（Teplizumab，替利珠单抗（拟））适用于延缓8岁（含）以上儿童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期进展。

作为首批获益患者的琳琳（化名）在南方医科大学坪山医院通过早期筛查被诊断为1型糖尿病2期。由于家中多位直系亲属患有1型糖尿病，琳琳深知疾病带来的困扰，希望能为疾病按下“暂停键”。

得益于博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许医疗”政策，Teplizumab早前已率先落地乐城先行区。琳琳日前转诊至博鳌未来医院以全球领先速度用上了该创新药，并完成治疗。

患者家属与南方医科大学坪山医院内分泌代谢科主任医师冯琨教授交流病情

Teplizumab是CD3靶向的单克隆抗体，能从病因上保护自身胰岛功能，连续使用14天可延缓1型糖尿病发病近3年^2,3，让患者赢得免于胰岛素治疗的“无症状时间”，避免突发急重症对身体造成的不可逆损害，减少对家庭心理和经济上的巨大冲击。

乐城管理局局长傅晟表示：“作为中国唯一的‘医疗特区’，乐城先行区积极践行‘为人民健康服务’的初心，依托特许政策引进超480种国外已上市国内尚未上市的创新药‘先行先试’，让中国患者不出国门就能及早用上国际前沿的药械产品和医疗技术。1型糖尿病新药Tzield^®在乐城开出首批处方，正是乐城努力让患者尽早获益的又一重要实践。未来，我们将继续深化与赛诺菲等跨国药械企业的合作，通过制度创新与路径探索，促进资源整合，推动更多医疗创新方案和理念落地，惠及广大患者。”

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“Teplizumab是赛诺菲在免疫和糖尿病两大领域的重要战略产品。得益于乐城先行区的政策，我国1型糖尿病患者以全球领先速度获益于创新疗法，正是我们以创新引擎让患者焕发生命光彩的例证。从基数庞大的2型糖尿病人群到亟需关注的1型糖尿病群体，赛诺菲始终关注每一个患者的未尽之需。我们将持续深化创新，加速本土可及，与社会各界共同推动我国1型糖尿病防治体系的完善，为建设1型糖尿病友好社会注入创新源动力。” 

发病率全球第三，高发于儿童和青少年

1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人体产生胰岛素的胰岛β细胞受自身免疫系统破坏，导致胰岛素分泌不足乃至“匮乏”，患者需终身胰岛素替代治疗^4,5。而大众熟知的2型糖尿病，是因胰岛素抵抗伴胰岛β细胞功能缺陷，从而导致的胰岛素分泌相对减少的代谢性疾病。

最新数据显示，我国1型糖尿病患者人数约60万，居全球第三，高发于10-14岁的儿童及青少年⁶，该人群的发病率在过去20年内增长近4倍⁷。

琳琳妈妈回忆道：“琳琳的姐姐十几年前确诊1型糖尿病，每天打至少4针胰岛素，一年超过1460针，还不包括监测血糖扎手指的次数。为了控制血糖，姐姐的饮食需要严格控制，每顿的饭量都要计算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。这些被疾病切割的日子，我不想琳琳再经历一次。”

琳琳的主治医生，南方医科大学坪山医院内分泌代谢科主任医师冯琨教授介绍：“像琳琳这样有家族史的人群，早期筛查是早期识别和干预1型糖尿病进展的关键。研究显示，1型糖尿病患者的一级亲属是发生1型糖尿病的高危人群，该人群发病风险会增加10倍以上^8,9，最新发布的《中国糖尿病防治指南（2024版）》推荐¹⁰，在高危人群（如一级亲属等）中检测胰岛自身抗体筛查亚临床期1型糖尿病，有助于早期诊断和降低糖尿病酮症酸中毒（DKA）的发病风险。”

1型糖尿病进展隐匿，早筛可降低90%急重症风险

1型糖尿病进展隐匿，临床上分为3期。患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状，如“三多一少”（多食、多饮、多尿和体重减少）。当患者因持续恶心呕吐、昏迷等急重症被送医 “突然诊断”时，疾病已进展至3期，自身胰岛功能几乎衰竭，持续的高血糖会导致酮症酸中毒（DKA），严重时可能引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。

对此，冯琨教授强调：“早期筛查是发现1型糖尿病1期和2期的关键手段，从而有望帮助高危人群把握住‘干预的关键窗口期’。数据显示，1型糖尿病2期5年内进展为1型糖尿病3期的风险高达75%，终身风险接近100%⁸。早期筛查能将酮症酸中毒（DKA）的发生率降低90%¹¹。” 

在主治医生的建议下，琳琳做了胰岛素抗体筛查和血糖监测，去年初检测出两个抗体阳性，今年复测仍呈两个阳性且出现了血糖异常，不到一年就从1型糖尿病1期进展至2期。琳琳妈妈感慨道：“进展之快出乎我的意料，但我们是幸运的。因为做了早期筛查琳琳可以避免因不知道发病而导致的DKA入院。不仅如此，先行先试的政策，让女儿能用上尚未在国内获批的全球新药。期待这个希望之城，能延缓发病，逆转琳琳的人生。我们也相信，随着科技的飞速发展，延缓几年的时间里，会出现有更多的创新疗法。”

与时间赛跑，1型糖尿病从“被动治疗”到“主动干预”

Teplizumab是一种CD3靶向的单克隆抗体，通过调节人体免疫T细胞的活性，减少免疫系统对自身胰岛β细胞的攻击，从而减缓胰岛功能的下降趋势，实现延缓发病。TN-10研究及其延长随访结果显示，持续14天使用Teplizumab治疗，与安慰剂组相比，患者能获得近两倍的无症状时间，延缓1型糖尿病3期发病近3年。^12,13

作为博鳌乐城开出新药处方的医生，海南省人民医院内分泌科主任医师方团育教授表示：“琳琳通过早筛抓住了‘干预窗口期’，并且得益于‘先行先试’政策，以全球领先速度用上新药，Teplizumab为患者家庭按下了‘疾病暂停键’，拿回了人生主动权。对儿童和青少年而言，赢得了成长发育、中高考的‘关键期’；对青年而言，守护了工作、婚育规划的‘黄金期’。”

Tzield^®（Teplizumab）尚未获得国家药品监督管理局的上市批准，目前仅在博鳌乐城国际医疗旅游先行区指定医疗机构获批使用。