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戈谢病基因治疗药品获美国FDA孤儿药资格认定
辉大基因：RNA编辑疗法获儿科罕见病资格认定（附管线）
Kyverna的CAR-T获批又一自免适应症！还有多少自免适应症在被CAR-T攻克？
土生土长中国人，却生出蓝眼睛宝宝，而且听力很差，医生：基因突变引起的罕见病
兄弟俩深陷“生育魔咒”！生了6个孩子5个夭折，仅存活的一个也是智力低下
重磅！CDE发布《药物临床试验方案提交与审评工作规范》
国内首个！54家军地医院携手，西部多学科（罕见病）管理联盟成立
颈部肌张力障碍注射剂在美获批
临床研究：“基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗渐冻症”项目启动会在北医三院召开
速递 | 成功递送至人类肌肉组织，siRNA疗法公布积极长期结果
吴士文：DMD新药研发潮下的“冷思考”与“暖嘱托”｜遇见罕见
线粒体DNA编辑方法在美获专利局授权
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重磅！《科技伦理审查办法》发布！
重磅！罕见病患者夺冠亚运会！
无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症药物在日本获批
肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种渐进性神经退行性疾病，主要由位于大脑的上运动神经元和位于脊髓的
FDA拒批RNAi疗法Onpattro扩展适应症
罗氏GPRC5D × CD3双抗在中国获批临床
12+款罕见病药物有望尽快上市（覆盖《第二批罕见病目录》）
突破！新一代酶替代疗法获批上市，可用于庞贝病患者的长期治疗
北海康成宣布治疗阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍®在台湾获得批准上市
这款突破性疗法终于获得FDA批准
治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒药物在我国香港获批上市
Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症的新生儿，效果显著，一年后能够独立坐起丨柯西国外资讯
CDE最新药物临床相关指导原则：多发性硬化治疗药物！
北京发布2023念罕见病诊疗医疗机构信息涵盖121种罕见病
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