在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。

EMA要求暂停试验，直到研究人员和监管机构完成对该年轻男子死因的分析。Sarepta在上个月患者去世时宣布，将更新Elevidys的标签以反映这一安全信号。

欧洲正在进行的 3 项临床试验（研究 104、研究 302 和研究 303）暂时停止，这是一种由 Sarepta 开发并由罗氏销售的基因疗法。

2025 年 3 月 18 日，一名患有杜氏肌营养不良症的 16 岁男孩在接受 Elevidys 输注后死亡，患者患有急性肝衰竭，近期还感染了巨细胞病毒，这可能与其死亡有关。三月份患者死亡的消息使Sarepta的股价暴跌，而周四股价继续下滑，跌幅超过了紧随其后的大市下跌。

在迄今为止接受Elevidys治疗的800多名患者中，尚未出现其他因急性肝衰竭导致死亡的病例，但肝损伤是Elevidys及类似基因疗法已知的可能副作用。

对于此次试验暂停，市场分析师看法不一。蒙特利尔银行（BMO）的分析师相对乐观，他们认为此次临床暂停只是行政举措，在数据监测委员会会议后有望解决。考虑到杜氏肌营养不良症是一种致命疾病，Elevidys 的获益风险比使其有望在约 6 个月内恢复试验。

而杰富瑞（Jefferies）的分析师则更为谨慎。他们指出，虽然致命性急性肝衰竭的风险较低（0.125%），但在Sarepta管理层未解答一些关键问题之前，不能忽视这起死亡事件。这反映出在面对此类安全事件时，市场对该疗法的未来存在一定担忧。

在接受Elevidys治疗后死亡的患者是杜氏肌营养不良基因治疗领域一系列死亡事件中的一例。2021年和2024年，两名患者在接受辉瑞的实验性基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec治疗时去世，该计划随后被终止。2022年，一种基于CRISPR的杜氏肌营养不良治疗导致另一名患者死亡，可能与使用的病毒载体有关。

Sarepta与罗氏计划一周内向EMA提交独立数据监测委员会（DMC）评估报告，该委员会认为现有证据支持"继续试验的获益-风险比保持正向"。企业承诺将通过患者社区信函等形式保持透明度，并配合完成死因溯源分析。

罗氏公司称，该禁令仅影响新患者的入组和给药；而已接受过一次性治疗的患者仍将被继续监测，研究人员也会持续收集数据。