近日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。

Seladelpar是吉利德通过收购所得。一年之前，吉利德与CymaBay Therapeutics（下称CymaBay）达成最终协议，以每股32.5美元的价格现金收购CymaBay，总股权价值约为43亿美元。

原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。由于免疫系统持续攻击胆管，胆汁流动受阻而淤积，毒性胆汁酸在肝内留存，可发展为肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。其他临床症状还包括疲劳和瘙痒。该疾病已被纳入我国《第二批罕见病目录》。

Seladelpar是一种口服的强效选择性PPARδ激动剂，其独特的作用机制使其在PBC治疗中脱颖而出。通过激活PPARδ受体，Seladelpar能够调节胆汁酸代谢、减轻炎症和抗纤维化，从而改善PBC患者的症状和预后。

EU的批准主要依据关键性3期临床试验RESPONSE的研究结果。在该研究中，62%接受seladelpar治疗的参与者在第12个月达到了综合生化应答这一主要终点，而安慰剂组这一数值仅为20%。接受seladelpar治疗的试验参与者中，有25%在第12个月实现了ALP值的正常化，而在接受安慰剂的参与者中未观察到此变化。第6个月与基线相比的瘙痒评分变化为另一个关键性次要终点，接受seladelpar治疗的患者显示出与安慰剂相比具有统计学显著性的瘙痒减轻。

在美国，seladelpar于 2024 年 8 月获得美国 FDA 加速批准用于治疗 PBC。Seladelpar 获得了 FDA 突破性疗法认定，以及用于治疗 PBC 患者的孤儿药认定。Seladelpar 还于 2025 年 1 月获得英国 MHRA 的批准。加拿大和澳大利亚的监管审查也在进行中。

Coherent Market Insights报告显示，2017年全球PBC治疗市场规模为5.26亿美元，未来10年复合增长率将保持在36.3%，预计2026年将达到85.93亿美元。我国药企也积极布局PBC领域，如TB001凯思凯迪的CS0159，科伦博泰的KL290052。