3月18日，《2024年度药品审评报告》（以下简称《报告》）发布。《报告》显示，全年批准罕见病用药55个品种（未包括化学药品4类仿制药），其中20个品种通过优先审评审批程序得以加快上市，2个品种附条件批准上市。
《报告》指出，药品上市许可申请时，对于以下具有明显临床价值的药品，可以申请适用优先审评审批程序：（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药；（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；（三）疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗；（四）纳入突破性治疗药物程序的药品；（五）符合附条件批准的药品；（六）国家药监局规定其他优先审评审批的情形。适用优先审评审批程序的上市注册申请的审评时限由常规程序的200 日缩短为 130 日，其中临床急需境外已上市罕见病用药的审评时限为 70 日。
《报告》指出，药审中心新发布技术指导原则73个，涉及放射性药物、细胞和基因治疗产品、中药、罕见病用药、儿童用药等产品，体现了聚焦国际前沿技术领域、推动符合中医药特点的技术标准体系建设、解决药物研发常见共性问题、加大力度解决特殊群体的用药需求问题等审评标准体系建设思路。
紧跟国际监管趋势，制定发布《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》，及时为罕见病药物研发提供指导。正式引入“去中心化临床试验”理念，发布了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》，为罕见病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。
此前，据罕见病信息网统计，2024年至少获批50个罕见病药品，含44个品种、覆盖39种罕见病。以下表内数据根据公开资料统计，请各位读者朋友评论区补充和指正。
