2月28日，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）启动会在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院内启动。

该实验室将依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学，围绕罕见病的基因编辑、基因治疗与细胞治疗，聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发及临床转化应用三大方向，致力于拓展罕见病治疗的认知边界，通过多学科交叉合作，推动罕见病诊疗技术的突破与转化，降低罕见病的发病率与治疗成本，为全球罕见病治疗提供“中国方案”。

据复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛介绍，该院李华伟教授和舒易来教授团队在全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验中取得突破性成果，实验室的启动标志着医院在罕见病研究领域迈出了坚实的一步，未来将持续致力于推动基因编辑技术的革新和基因治疗与细胞治疗技术的临床转化，惠及更多罕见病患者。

当日，眼耳鼻喉科医院还与复旦大学附属儿科医院举行合作共建上海市重点实验室、推进学科发展框架签约仪式，双方将进一步携手推动罕见病诊疗技术的研发与转化，合作共建重点实验室。

眼耳鼻喉科医院党委书记钱飚表示，罕见病防治是医学领域的重大挑战，此次罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室的启动标志着向医学深水区进发的集结号。实验室的建设正是为了撬动科技创新的力量，将医学的边界推向未知领域，真正为患者点亮生命和健康的曙光。

据重点实验室主任舒易来教授介绍，罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室将攻坚罕见病致病基因多、机制复杂、治疗难度大的科学难题，以基因编辑工具开发、靶点解析、临床研究为研究方向，致力于打造国际一流、“产学研医资政用”一体化的重点实验室。

上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）的启动，是《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025年）》的重要实践，更是我国医学研究从“跟跑”到“领跑”的缩影。未来，实验室将聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发以及临床转化应用，致力于为患者提供更精准、更有效的诊疗方案，把已取得临床价值的“实验室成果”转化为实实在在的新质生产力，在科研攻关、临床诊疗及成果转化等方面不断取得新突破，为健康中国建设贡献智慧和力量。