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罕见病成“药王” 支撑五分之一收入, 能惠及多少患者?
发布时间:2025/02/16

1月30日,罗氏公布了 2024 财年全年财报。2024年罗氏继续保持强劲增长,全年总营收达到604.95亿瑞士法郎(约合669.31亿美元),同比增长7%。其中,制药业务收入461.71亿瑞士法郎(约合510.83亿美元),同比增长8%;诊断业务收入143.24亿瑞士法郎(约合158.48亿美元),同比增长4%。

 

值得关注的时,罗氏罕见病产品表现尤为突出。排名前十的药品中就有三款孤儿药,分别是:

 

用于治疗多发性硬化症的Ocrevus(奥瑞利珠单抗),2024年销售额达到67.44亿瑞士法郎(约合74.61亿美元),同比增长9%。

 

用于治疗A型血友病的Hemlibra(艾美赛珠单抗),2024年销售额为45.03亿瑞士法郎(约合49.82亿美元),同比增长12%。

 

 

治疗脊髓性肌萎缩症的 Evrysdi(利司扑兰),2024年销售额为16.31亿瑞士法郎(约合18.04亿美元),同比增长18%。

 

其中Ocrevus(奥瑞利珠单抗)和Hemlibra(艾美赛珠单抗)更是当之无愧的扛把子产品,分别是罗氏2024年销售排名第一和第二的药品。

 

而且,这前三款明星产品的销售额之和约128.78亿瑞士法郎,占据罗氏全年总营收的21%,更是占其制药收入的27%。

 

在研发投入上,罗氏也是花了大力气。2024年的研发投入为130.42亿瑞士法郎,占总营收的21.6%。

 

新产品研发中,亦有不少罕见病相关产品。包括:

 

新一代BTK抑制剂Fenebrutinib,用于治疗多发性硬化,目前正在进行两项III期临床试验(FENhance和FENtrepid),预计分别于2025年和2026年完成。

 

开发基因疗法SPK-8011,用于治疗A型血友病,目前处于I/II期临床试验阶段。

 

开发新一代SMA疗法Evrysdi + GYM329,目前正在进行II/III期临床试验。

 

开发新一代C5补体抑制剂Piasky(Crovalimab)用于治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。

 

开发Anti-latent myostatin抗体用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)。