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全国首款!CVL237首例患者用药完成,APDS迎来新曙光
发布时间:2025/02/28
2月12日,甫康药业用于治疗18岁及以上成人患者的APDS的治疗药物CVL237在上海市公共卫生临床中心完成首例患者给药。目前已经用药17天,B超显示患者淋巴结明显缩小,并自诉状态比用药之前更好,安全性良好。目前国内还没有治疗APDS/PASLI疾病的药物获批上市,一旦CVL237完成临床试验并获批上市,将为广大的APDS/PASLI患者带来福音。
 
CVL237是一款口服、强效和高选择性PI3K-p110 β/δ 双靶点双重抑制剂,由甫康药业从英国Krus公司引进,已在美国完成I 期临床试验,全球即将进入II期临床试验。目前,正在国内上海市公共卫生临床中心开展治疗APDS(活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征)的II期临床研究。 
 
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷,也称为PASLI(p110δ激活突变导致衰老的T细胞,淋巴结病变和免疫缺陷),于2013年首次被发现,预计每百万人中有1至2人患病。它是由两个已识别的基因的遗传变异引起的,即PIK3CD或PIK3R1。这两个基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3Kδ(磷酸肌醇3-激酶δ)通路的过度活跃,从而导致免疫细胞发育不良、不能成熟或正常运作,以致免疫缺陷和失调。 
 
APDS以多种症状为特征,包括严重的、复发的肺内感染、淋巴增生、自身免疫和肠病,最常见的是频繁而严重的耳朵、鼻窦、上呼吸道和下呼吸道感染,通常发病始于婴儿期。APDS患者易发生淋巴结肿大或脾脏肿大 (脾肿大) ,以及自身免疫和炎症症状,患淋巴瘤等癌症的风险也可能更高。这些症状可能与多种疾病有关,包括其他原发性免疫缺陷病,所以APDS患者经常被误诊。
 
APDS是一种进行性疾病,随着时间的推移,这种延迟可能导致损伤的累积,包括永久性肺损伤和淋巴瘤。明确诊断这种情况的唯一方法是通过基因检测,国内目前还没有有效的治疗方式。

 

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