近日，第一批使用伏索利肽的患者已经在北京儿童医院完成五个月的治疗。据北京儿童医院介绍，目前有来自全国各地的多位患者在医院接受新药治疗。其中一位患者家属表示，“从孩子用上药的第一天开始，我觉得我人生被点亮了。目前孩子的生长发育都比较乐观，身材比例和面中部发育不良也得到了改善。”
北京儿童医院医生与患儿家属交流。
据悉，伏索利肽用于治疗软骨发育不全，这是一种导致非匀称性身材矮小的罕见疾病，可能引发全身多个系统的并发症。2021年，全球首款用于软骨发育不全儿童患者的针对性治疗药物“伏索利肽”在美国和欧盟获批上市。
罕见病药品抵达北京儿童医院。
“今年2月，首都机场临空经济区管委会同北京儿童医院密切沟通，启动了伏索利肽的临时进口工作，4月11日，从天竺综保区发出的90支伏索利肽交付至北京儿童医院，一对来自济南的双胞胎姐妹顺利拿到药品。看到两个可爱的双胞胎有药可用，我们感到很欣慰。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。
来自南京的香香在北京儿童医院初次使用伏索利肽，香香妈妈表示，“用药有80多天了，现在香香打呼噜的声音变小了，个子也变高了，同一条裙子肉眼可见的变短了。”
首都机场临空经济区俯瞰图。
让政策落地见效，让改革发展成果惠及更多患者。今年以来，在北京市药监局的指导支持下，首都机场临空经济区管委会会同医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业紧密协作，促成园区企业完成了罕见病药品“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。地夫可特、伏索利肽两种罕见病药品经天竺综保区出区配送至北京协和医院、北京儿童医院，顺利交付患者使用。
上药科园贸易工作人员清点药品。
作为负责伏索利肽药品进口的医药贸易企业，上药科园贸易对外事务部总经理胡晓霞表示，“今年4月我们获得伏索利肽第一次批文120支，首发90支，后续30支两周内全部发完。目前累计获得批文近2500支。我们会持续保障药品伏索利肽的进口使用，争取满足更多患者的用药需求。”
“去年国务院批复在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区后，我们会同海关、药监等相关部门有了初步的探索实践，正在加快推进《罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》落地。下一步，我们将全力以赴保障罕见病药品保障先行区政策落地见效，聚集罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。
