9月18日，NanoVation Therapeutics宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）达成一项多年研发合作伙伴关系，旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病创新基因药物的开发。该合作将NanoVation Therapeutics的专有长循环脂质纳米粒子（lcLNP）RNA递送技术与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长相结合。

根据协议条款，诺和诺德和 NanoVation 将合作开展两项主要项目，开发针对某些罕见遗传疾病的碱基编辑疗法，以及针对心脏代谢和罕见疾病的最多五个额外未来目标。诺和诺德将获得一项明确的全球独家许可，以将 NanoVation 的 LNP 技术用于两项主要项目。作为多年期协议的一部分，NanoVation 将获得研究资金，并有资格获得高达约 6 亿美元的预付款和潜在的里程碑付款，以及未来产品销售的分级版税。

该公司的创始人Pieter Cullis，是脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的先驱，他在这一领域已有近五十年的研究历史。在努力与机遇的双重作用下，这项技术如今被广泛应用于mRNA技术中，用于递送RNA药物、疫苗或进行基因编辑。2020年，Cullis创立了NanoVation Therapeutics，开发了利用LNP将核酸安全有效地输送到各种组织的下一代平台技术。2022年，Cullis与Katalin和Weissman共同因在高效新冠肺炎mRNA疫苗基础技术方面的贡献，荣获盖尔德纳国际奖。

公司首先选择研究两种罕见疾病，并可能随后将心血管代谢疾病目标纳入合作范围，这与诺和诺德在新型治疗方式上的广泛策略相一致。在三月份的资本市场日上，诺和诺德的研发执行副总裁马丁·兰格博士表示，公司可以先在罕见疾病领域“开始测试和学习”，然后将其基因编辑等技术的应用扩展到更广泛的疾病领域。

“遗传医学正处于关键时刻，此次合作标志着 NanoVation 作为核酸递送创新者的一个重要里程碑，”Culis 说。“通过将 NanoVation 在肝外递送方面的专业知识与 Novo Nordisk 在心脏代谢和罕见疾病方面的专业知识相结合，我们有可能创造出真正变革性的疗法。”