Beacon Therapeutics是一家以挽救致盲性视网膜疾病患者并恢复其视力为使命的领先眼科基因治疗公司，该公司前不久宣布其主要资产 AGTC-501（laruparetigene zovaparvovec）的注册 VISTA 临床试验完成首例患者给药。

VISTA是一项全球性随机、对照、盲法、多中心的关键性研究，旨在评估与未经治疗的对照组相比， AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性（X-Linked Retinitis Pigmentosa，XLRP）2个剂量水平的疗效、安全性和耐受性。Beacon Therapeutics计划使用VISTA试验产生的数据，结合1/2期HORIZON和2期SKYLINE研究的数据，包括所有可用的长期数据，以支持治疗XLRP患者的美国的BLA和欧洲的MAA。AGTC-501在英国被授予创新药物资格认定（ILAP），欧盟被授予优先药物（PRIME），在美国授予快速通道资格，用于治疗由RPGR基因突变引起的X连锁视网膜色素变性。

Beacon Therapeutics临床开发全球副总裁Darin Curtiss表示：“这是AGTC-501持续临床开发的一个重要里程碑，提供了改变XLRP患者预后的潜力，使他们能够看得更清楚或保持当前的视力。我们期待AGTC-501在临床上的进展，并朝着将这种改变生活疾病的治疗方法推向市场的目标迈进。”

西南视网膜基金会科学主任David Birch说：“我们很高兴开始这项X连锁视网膜色素变性基因治疗的重要试验的最后阶段。这将给数千名受这种疾病影响的年轻人带来希望。到目前为止，结果非常令人鼓舞。”

XLRP 是一种罕见病，在美国和欧盟5 国约有 17,000 名患者。XLRP 是一种严重的侵袭性遗传视网膜疾病，通常在中年时就会导致失明，而且没有任何治疗方法。这种疾病主要由视网膜色素变性 GTPase 调节器（RPGR）基因突变引起。AGTC-501 可表达全长 RPGR 蛋白，因此有望挽救视杆细胞和视锥光感受器的功能，使其成为改善 XLRP 患者生活的潜在治疗方法。

原文标题：

Beacon Therapeutics Treats First Patient in VISTA Registrational Trial for AGTC-501

译：张斯延