武田中国今日宣布，公司在研创新药物TAK-861获国家药品审评中心正式纳入“突破性治疗药物品种”，预期用于发作性睡病I型的治疗。本次纳入“突破性治疗药物品种”将加速TAK-861在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。
发作性睡病I型（NT1）
是一种罕见的慢性中枢神经系统疾病，由于患者的食欲素神经元大量缺失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平低下。目前，尚无直接针对NT1的潜在病理生理机制的治疗方法获批。NT1患者常常有日间过度思睡（EDS）、猝倒（即肌肉张力突然丧失）、夜间睡眠紊乱、入睡前和清醒前幻觉以及睡眠瘫痪等临床症状。这些症状不仅严重影响患者的生活质量，还可能对其工作表现、学业成就和人际关系造成负面影响1。
NT1当前治疗选择有限，现有的治疗方法在满足发作性睡病患者的需求方面存在局限性，使用多种药物治疗的情况下，疾病症状仍可能存在2。因此，患者迫切需要创新的治疗方案来解决未满足的临床需求。
TAK-861是首个可能针对NT1的基础性病理生理机制的口服食欲素受体2（OX2R）激动剂3。一项在112例NT1患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、多剂量2b期临床试验结果显示，在8周内，主要终点和所有次要终点均实现具有统计学意义和临床意义的改善。主要终点显示，在所有剂量下，与安慰剂相比，清醒维持试验（MWT）的睡眠潜伏期增加具有统计学意义和临床意义（LS平均差与安慰剂均p ≤0.001）。
次要终点（包括Epworth思睡量表（ESS）和每周猝倒率（WCR）中取得了和主要终点一致的结果，与安慰剂相比，思睡和猝倒频率的主观评估获得改善。由于这些持续的改善，试验中的大多数 NT1 患者在 8 周治疗期结束时MWT 和 ESS 在正常范围内。在研究期间，没有出现严重的不良事件，安全性结果显示TAK-861总体上安全性和耐受性良好4。
2024年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予TAK-861突破性疗法认定（BTD）。武田中国正积极加入TAK-861的全球同步开发中，致力于早日为中国患者带来创新的治疗选择，提高患者生活质量。
审批编号：C-ANPROM/CN/TAK-861/0005
审批日期：2024年9月
注释说明
1.Abad VC, Guilleminault C. New developments in the management of narcolepsy. Nat Sci Sleep 2017; 9:39-57.
2.Barateu, L_2017_Narcolepsy Type 1 as an Autoimmune Disorder: Evidence, and Implications for Pharmaco
3.https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2024/tak-861-data-at-sleep-2024-on-narcolepsy-type-1/
4.https://clinicaltrials.gov/study/NCT05687903 A Study of TAK-861 in Participants With Narcolepsy Type 1.
关于武田
