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携手“国家队”，罕见病诊疗、教学、转化研究翻开新篇章！
FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药
助力儿科罕见病新药研发——芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症药物临床试验完成首例给药
655万！美国RTW慈善基金会资助6项超罕见病基因治疗项目
IgA肾病药物最新临床数据
崇明一名罕见病患者被成功救治！
首个工程B细胞疗法治疗罕见病完成首位患者用药
27种！2024年上半年FDA批准的罕见病药物或新适应症汇总
先天性糖基化障碍药物研究最新结果发布
患者参与药物监管的理论基础
纤毛类罕见病药物获FDA孤儿药认定；FDA拒批Rocket罕见病基因疗法；高考645分，DMD学子挑战极限人生 | 壹周罕见药闻
基因治疗NGLY1缺乏症新进展
2024上半年，中国获批上市的罕见病药
WHO患者参与药物监管的经验
老药新用：恩格列净治疗Fanconi-Bickel综合征的近端肾小管病变
近3亿！这家企业卖出罕见病管线
又一罕见病药品获批！国产药物
基因编辑新征程！突破单次给药限制，体内CRISPR成功重复给药
只需每月一针！持久降血脂，罕见病药物获FDA优先审评资格
优化罕见病注册进口通道，临床急需境外已上市药品审评审批再加速！
欧盟首批！罗氏多发性硬化症药物新剂型获批，去年卖出73亿美元
罕见病药再获成功！Alnylam股价大涨37%
5月全球两款罕见病药物进入临床Ⅲ期
全球首次！START试点项目启动，6家罕见病公司入选
Dravet 综合征基因治疗IND在美获批
13款罕见病药物纳入《超药品说明书用药目录（2024年版）》
36种罕见病药品、27种罕见病 广西省实现单列门诊统筹支付！
首款DMD基因疗法获FDA完全批准！
山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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