PFIC 是一种罕见的遗传性疾病，即便大胆管保持着开放状态（胆汁淤积），患有此症的儿童无法从肝脏排出胆汁，肝细胞中胆汁酸的积累导致肝脏疾病和症状的出现。据估算，每10万例活产婴儿中就有1例发生PFIC。PFIC最令人衰弱的症状是瘙痒（pruritus）。高达80%的PFIC患者遭受严重瘙痒的困扰，其严重程度可能导致皮肤损伤、睡眠不足、易怒、注意力不集中和学业成绩受损。该疾病已被纳入我国第一批见病目录。

奥德昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠。

目前尚无针对 PFIC 特异性药物，降低这类患者的血清胆汁酸浓度，减轻他们的瘙痒症状，以预防肝病的进展，并提高生活质量是目前较为关注的治疗策略。

当前针对胆汁酸淤积症的常用药物包括以下两类：首先是促进胆汁酸排泄的熊去氧胆酸，该类药物能通过竞争性促进胆汁酸分泌，对早、中期患者有一定治疗价值，但作用有限；其次胆汁酸螯合剂考来烯胺，与肠道中胆汁酸结合减少肠肝循环中胆汁酸重吸收，但临床腹胀、腹泻、腹痛等并发症多见，患者耐受性较差。因此，在 PFIC 的研究领域，治疗药物的研发至关重要。

奥德昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是 PFIC 上的疗效。2021 年，美国 FDA 和欧盟 EMA 批准它用于治疗 PFIC 的药物。

2024年3月22日，益普生宣布奥德昔巴特上市申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评，用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。

奥德昔巴特（Odevixibat）作为临床急需用药，本次通过免临床途径在国内获批，为中国 PFIC 患者提供一种新的治疗选择。