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招募患者 | Venglustat治疗3型戈谢病
重磅!正序生物碱基编辑疗法IND获批,曾成功治愈血红蛋白病成全球首例
尧唐生物宣布体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药
阿斯利康Voydeya获FDA批准,作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法
全国政协经济委员会副主任毕井泉:全社会都要关注罕见病群体的治疗和药物开发问题(附演讲实录)
博鳌亚洲论坛首设罕见病分论坛 与国际合作成应对关键
GSK中国陈敏芝:中国罕见病人群庞大,跨国药企愿与各方合作加速药物可及性!
阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市
基因疗法ATA-200在欧洲首获CTA授权,成2000人的治愈灯塔
治疗儿童失明罕见遗传病,基因疗法先驱完成首批队列给药
PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定
兰伯特-伊顿综合征首个宣传日被定位3月30日
DMD治疗新药vamorolone上市申请获得药监局优先审评
潜在重磅!默沙东“first-in-class”疗法获FDA批准
被说“洋人”、“白眉大侠” 她却成为了真正的芭比
首款!肺动脉高压固定剂量组合疗法Opsynvi获FDA批准
眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格认定
活动回顾 | ATTR茶话会:唠唠有关药物研发的那些事
Eton制药宣布收购PKU GOLIKE用于治疗苯丙酮尿症
睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001被FDA授予孤儿药认定
3月,已有至少5个罕见病药物获孤儿药认定!覆盖4种罕见疾病
北京市首家罕见病专业诊疗机构开诊
北京今年实现200家以上医院信息共享 将发布罕见病诊疗地图
全国罕见病诊疗协作网成员医院增至419家 办公室人员同步调整
共赴一场春天的约会|2024年南京短肠综合征病友会成人专场
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基因疗法在营养不良性大疱性表皮松解症眼疾治疗中的突破——解读NEJM最新研究
国内治疗发作性睡病的创新药商业化上市
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跨国药企勃林格殷格翰旗下创新药佩索利单抗在中国首发,揭示罕见皮肤病治疗新里程
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