此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。

ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者逐渐丧失运动、吞咽及呼吸等功能，中位生存期仅为3-5年。ALS作为成年人最常见的运动神经元疾病之一，目前全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。

基因治疗药物SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元，具有"一次给药，长期有效"的潜在优势。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。

在临床前动物研究中，SNUG01表现出显著的神经元保护作用；此前在由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究中，SNUG01展现出良好的安全耐受性，在疗效指标及生物标志物方面看到了令人兴奋的积极信号，完善了从靶点发现、临床前再到人体数据的验证链条。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，特别是为90%无药可治的散发型患者提供了潜在的治疗选项。

与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，特别是为90%无药可治的散发型患者提供了潜在的治疗选项。