今天，Epicrispr Biotechnologies公司宣布获得6800万美元B轮融资。本轮由Ally Bridge Group领投，联合公益风投组织SOLVE FSHD及其他新老投资者共同参与。资金将用于推进其核心药物EPI-321的临床试验及管线拓展。

Solve FSHD由Lululemon创始人Chip Wilson所创立（Chip Wilson本人为FSHD患者），Wilson在简介里写到：52岁时，我不得不放弃壁球，因为我已经没有肌肉力量将球拍举过头顶。而两年前，我腿上的两块关键肌肉也变成了脂肪。我可以走路，但我必须非常专注，否则就会绊倒或摔倒。如果推算到2030年，他将无法独自行走。

Wilson向媒体提及他首次发现自己病征时的情况，30多年，正年轻的他在一次游泳时，突然发现手臂已无法划水，背部隐隐作痛，于是去看了医生。

对于一个狂热的运动爱好者，并一手打造出最火运动品牌的人来说，肌肉不断萎缩是相当残酷的。

图：Solve FSHD官网

2022年，他宣布捐款1亿元和成立Solve FSHD，希望在5年内找到治愈方法。同时加快药物和疗法的研发，以阻止肌肉退化，增加肌肉力量，改善患者的生活质量。

Epicrispr 还宣布已获得新西兰药品和医疗器械管理局的临床试验申请批准，将启动 EPI-321 的首次人体试验，这是进入神经肌肉疾病临床试验的首个表观遗传疗法。该研究预计将于 2025 年开始，将评估 EPI-321 在 FSHD 成年患者中单次静脉注射的安全性、耐受性、药效学和生物活性。

EPI-321 是一种研究性的一次性基因调节疗法，旨在沉默 DUX4 基因的异常表达，该基因在 FSHD 中错误激活，导致进行性肌肉退化。通过临床验证的 AAV 载体系统给药，EPI-321 在临床前模型中已显示出对 DUX4 表达的强效抑制和对肌肉组织的保护作用。EPI-321 已获得美国食品药品监督管理局快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格认定。

“作为一名 FSHD 患者，我知道这种疾病的毁灭性影响和针对其根本原因的治疗的迫切需求，”SOLVE FSHD 创始人兼董事长 Chip Wilson 说。“我们赞扬 Epicrispr 推进 EPI-321 用于 FSHD 的承诺，并很高兴参与此次融资，支持其向临床的转变。”

Epic Bio希望EPI-321能在2028年前获得批准，为FSHD患者提供新的治疗选择。