4 月 10 日，中国国家药监局（NMPA）显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。
这是国内首款、也是亚洲首款的基因治疗血友病的产品，曾先后被 NMPA 纳入突破性疗法和优先审评通道。
血友病B是一种由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起的遗传性出血性疾病。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子IX替代治疗，需终生频繁接受静脉注射。这种传统治疗方法不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，还伴随着感染、血栓等风险，同时高昂的治疗费用也让患者家庭背负沉重的经济负担。
截图来源：NMPA官网
血友病B（也称B型血友病）是血友病的第二大常见形式。血友病是一种罕见疾病，通常是先天遗传性，会因缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。对于血友病B患者，临床目前多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。
根据信念医药公开资料介绍，波哌达可基注射液（BBM-H901）以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。
该产品由中国医学科学院血液病医院张磊教授团队自2019年起牵头发起波哌达可基注射液的临床研究工作。2019年，团队开展了单中心、单臂、探索性研究（NCT04135300），评估单次静脉输注波哌达可基注射液在中国血友病B患者中的安全性和有效性。2022年，相关临床研究结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》。2024年，3-4.5年长期随访数据在第32届国际血栓与止血学会大会（ISTH）上公布，结果显示患者在接受治疗后，平均FIX活性显著提升，年化出血率大幅降低，且无严重不良事件发生。
本次BBM-H901获批上市是基于多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FⅨ活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。其3期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
张磊教授表示：“传统疗法需要患者频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险。波哌达可基注射液的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境，使血友病的治疗目标进一步提升。”
除中国市场外，BBM-H901注射液也已经在美国和欧盟申报，并获得美国FDA授予孤儿药资格、儿科罕见病资格认定（RPDD）和欧洲药品管理局（EMA）授予的先进治疗药物分类认证（ATMP）。
值得一提的是，此前于 2023 年 10 月，信念医药已经宣布与武田达成合作，授予武田 BBM-H901 在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化权益。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力 B 型血友病患者获得创新治疗新选择。该疗法的定价尚未公布。
基因疗法给“一针治愈疾病”带来可能，但其个性化治疗的技术路径必然导致药物价格高昂。
目前全球已经有三款基因疗法获批，价格均高达百万美元以上。其中：
CSL Behring和UniQure公司开发的Hemgenix同时也是全球首个血友病基因疗法药物售价350万美元。
辉瑞用于治疗中重度B型血友病成人患者的Beqvez售价约350万美元。
Biomarin用于治疗成人重度Ａ型血友病的Roctavian售价290万美元。
基因治疗给罕见病带来了前所未有的新希望，给生物医药产业带来了难得的发展契机，也给支付方和全社会带来了一个全新的课题。面对基因治疗支付保障的挑战，不同国家的支付方因地制宜、积极创新，设计了差异化的支付方案，但都起到了支持先进基因治疗产品的上市、准入和落地的效果。
上图来源于《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》报告，报告通过“希望-价值-寻路-破局”四个章节，渐次阐述了基因治疗获得准入的意义，支付面临的挑战，国内外相关实践，和加速落地的路径。其中对行业前沿进行系统性的追踪，分析了基因治疗对中国医药产业的战略性意义；基于国际卫生技术评估机构实践经验，提出了全面理解基因治疗长期多元价值的评估框架；通过纵览海内外准入支付实践，尤其是与中国发展阶段相似地区的最新案例，探索以创新支付实现积极准入的“中国方案”。最终结合中国国情现实，提出十二条政策建议和“三步走”的行动方案。
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