今日，Hubble Therapeutics LLC公司宣布成功完成730 万美元（按今天的汇率计算，约为5302万人民币）的A 轮融资，这将推进其主要候选药物 HUB-101 进入人体临床试验。

Hubble Therapeutics 的基因疗法 HUB-101 针对两种罕见且严重的眼部疾病：莱伯氏先天性黑朦 (LCA16) 和雪花样玻璃体视网膜变性 (SVD)。这种创新疗法由威斯康星大学麦迪逊分校医学与公共卫生学院的Bikash Pattnaik博士开发，并获得威斯康星校友研究基金会 (WARF) 的许可，旨在解决这些疾病的根本原因。临床前研究表明，通过腺相关病毒（AAV）载体递送功能性基因，可有效修复视网膜离子运输机制，阻断疾病进展。

LCA16 和 SVD 是由 KCNJ13 基因突变引起的严重的早发性视网膜营养不良，该基因对于视网膜色素上皮细胞中重要离子通道的功能至关重要。这些疾病通常在五岁之前的儿童中显现，导致随后二十年内视网膜逐渐退化，最终导致失明。

迄今为止，HUB-101 已获得 FDA 针对该项目的罕见儿科罕见病认定和孤儿病认定。该公司已与俄亥俄州哥伦布市的 Andelyn Biosciences和康涅狄格州纽黑文市的 Virscio 合作开发、生产和开展 IND 支持研究。Hubble Therapeutics 预计将于 2026 年进入 I/II 期临床试验，以证明 HUB-101 的安全性和有效性。

Hubble Tx的创新疗法有望为罕见眼疾患者带来新的希望，其技术突破在生物医药领域备受关注。