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首个也是唯一一个治疗 1 岁及以上儿童嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的药物获批
4D-710获得FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗囊性纤维化肺部疾病
驯鹿生物CAR-T产品新增自免适应症IND申请获批
DMD基因治疗药物又获FDA孤儿药资格认定！
药物牧场ALPK1抑制剂获FDA儿科罕见病资格认定
重磅！首款CRISPR基因编辑疗法再获FDA批准
如果用一个符号可以代表罕见病，你觉得是什么？
2024国际罕见病日中国区宣传周上海主会场邀您参会！
国际罕见病日中国区宣传周——上海主会场邀你参
《摔跤吧！爸爸》小芭比塔演员因罕见病去世，年仅19岁！
“我叫涂帅……” 罕见病海军工程师的两个心愿让人泪目
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“肠”久相伴，医患同行｜2024年短肠综合征医患交流及心理赋能工作坊儿童专场邀您参与
法布雷病国产基因新药获批临床
协和张抒扬教授罕见病多学科诊疗团队落地港大深圳医院；多个眼科罕见病迎新进展；渐冻症临床研究患者招募中
地方两会，代表委员为罕见病患者发声
Dr.X | 血管性血友病患者在期待中忍受煎熬
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国内首个MAS多学科会诊团队在浙大儿院成立
刘丽：诊疗协作助推罕见病的早期诊断与治疗
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生命的微光——罕见病患者的故事
创新捷报丨至善唯新在法布雷病基因治疗领域再获突破
士泽生物临床级iPSC衍生细胞治疗渐冻症临床研究正式启动
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亘喜生物FasTCAR-T新适应症在美国获批临床，针对多发性骨髓瘤！
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