2024年12月20日,诺和诺德TFPI抗体获得FDA批准上市,用于治疗12岁以上人群的A型或B型血友病,商品名为Alhemo(Concizumab,康赛珠单抗),这也是全球第2款TFPI抗体。
首款获批的TFPI抗体是辉瑞的Marstacimab,在今年10月11日获得FDA批准上市,用于治疗A型和B型血友病,商品名为Hympavz。
血友病是一类X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,主要分为两大类:血友病A(也称为甲型血友病)和血友病B(也称为乙型血友病),分别因凝血因子VIII(FVIII,Factor VIII)或凝血因子IX(FIX,Factor IX)基因突变导致凝血因子的缺乏而引起。
6月26日,诺和诺德(NVO.US)在第24届国际血栓与止血学会年会(ISTH)上公布了其血友病疗法康赛珠单抗(Concizumab)的3期临床试验数据(explorer8):该试验纳入了148名没有使用抑制剂的血友病患者,结果显示该疗法使血友病A患者的自发性和创伤性出血减少了86%,血友病B患者的自发性和创伤性出血减少了79%。
诺和诺德方面认为,康赛珠单抗的给药方式是皮下给药,患者能够在家中使用笔式注射器式设备,这是一种好处。“关于康赛珠单抗,值得牢记的事实之一是,explorer8研究表明了设备的好处和患者治疗负担的减轻。我们没有分享有关减少血友病患者(疾病)负担的完整数据,但有明显的影响。”罕见病医疗事务副总裁亨里克·贾洛夫(Henrik Jarlov)曾表示。
国内方面,康宁杰瑞KN057为首款TFPI抗体,目前处于三期临床阶段,安源医药AP017则为第二个国产TFPI抗体,目前处于一期临床阶段。
在血友病治疗领域,基因治疗被认为是目前最前沿的疗法。2022年8月和11月,针对血友病A和血友病B的两款基因疗法先后面世。
目前,Alhemo已在日本、澳大利亚和瑞士获得批准,用于治疗患有或不患有抑制物的A型血友病或B型血友病的青少年和成人(12岁或以上)。