Quince Therapeutics 是一家致力于利用患者自身生物学潜力治疗罕见病的后期生物技术公司。该公司前不久公布了其核心资产EryDex治疗共济失调性毛细血管扩张症（A-T）的先前3期ATTeST临床试验的数据。
Quince首席执行官兼首席医疗官Dirk Thye博士表示：“我们通过先前ATTeST临床试验提供的强大数据集持续获得宝贵见解，该试验是迄今为止完成的最大规模共济失调性毛细血管扩张症患者研究。我们很高兴能分享这些数据的新分析，展示EryDex的强大安全性，并验证了我们在EryDex治疗A-T研究中使用的的主要疗效终点。”
接受EryDex治疗24个月的A-T儿童患者的生长和骨密度状况。主要研究结果包括：
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24个月的EryDex治疗未对A-T患者的生长和骨密度产生不良影响。
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相较于A-T患者自然病程的身高和体重停滞以及异常的骨密度，用药后结果更好。
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未观察到通常与儿童使用皮质类固醇相关的体重增加、生长不良或骨健康问题。
对A-T儿童的国际共济失调评分量表（ICARS）子表评分的横向分析，旨在通过对ATTeST数据集中未经治疗患者的横向分析，描述其不同年龄段的ICARS子表基线评分，并确定最能反映随年龄变化的疾病进展的ICARS子表。主要研究结果包括：
Quince目前正在招募参与关键性3期NEAT临床试验的患者，该试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估EryDex对A-T患者的神经系统影响。公司计划招募约86名年龄为6至9岁的A-T患者（主要分析人群）以及约20名10岁及以上的A-T患者。
3期NEAT试验是在与美国食品和药物管理局（FDA）达成的特别方案协议（SPA）下开展的。公司预计将在2025年第四季度报告试验的主要结果，并计划在2026年向FDA提交新药申请（NDA），同时向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），前提是研究结果积极。此外，基于EryDex在解决A-T治疗中未满足的重大医疗需求方面的潜力，Quince已获得FDA授予的快速通道（Fast Track）资格认定。
| 关于共济失调性毛细血管扩张症（A-T）
A-T是一种遗传性常染色体隐性神经退行性疾病，同时伴有免疫缺陷，由ATM基因的突变引起。ATM基因负责细胞稳态和细胞分裂功能，包括但不限于双链DNA修复。通常，A-T在5岁前被首次诊断出来，表现为儿童开始出现步态异常和跌倒频率增加。随着神经系统症状的加重，A-T患者常在青春期时需要依赖轮椅。患者在青春期还通常经历反复感染、肺功能受损和恶性肿瘤。A-T患者的中位寿命约为25至30岁，主要死因是感染和恶性肿瘤。
根据IQVIA医疗数据（Dx）、PharmetricsPlus（P+）和IQVIA分析信息，美国大约有4,600名确诊A-T患者。Quince估计，在英国和欧洲四大国家（EU4），A-T患者数量约为5,000人。目前，全球尚无获批的A-T治疗方案。
| 关于用于A-T治疗的EryDex
EryDex系统是一种新型的药物/设备组合产品，包括地塞米松磷酸钠（DSP），通过患者自身的红细胞（自体红细胞）进行封装和输注。DSP是一种因其抗炎特性而广为人知的糖皮质激素，但其剂量受限于肾上腺抑制的毒性。EryDex系统旨在提供糖皮质激素的疗效，同时减少或消除长期使用糖皮质激素治疗时的显著不良反应。
EryDex基于Quince公司专有的自体细胞内药物封装（AIDE）技术平台，该平台使用自动化工艺通过患者自身红细胞封装并输注药物。红细胞具有若干特点，使其成为潜在有效的药物递送载体，包括更好的耐受性、增强的组织分布、降低的免疫原性以及延长的循环半衰期。Quince的AIDE技术旨在利用这些优势，支持慢性药物递送，解决因毒性、不良生物分布、次优药代动力学或免疫反应而受限的药物问题。
原文标题：Quince Therapeutics Presents Data from Prior Phase 3 ATTeST Clinical Trial at 2024 International Congress for Ataxia Research
译：谢宛臻
