12月23日，福泰制药（Vertex）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准两种新药用于治疗囊性纤维化（CF）。

首次获批新药的Alyftrek 是三种药物的组合：vanzacaftor、tezacaftor 和 deutivacaftor，简称Vanza三联疗法。这是一种每日一次的下一代三联组合囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，用于治疗6岁及以上至少有一个F508del突变或其他对ALYFTREK有反应的CFTR基因突变的囊性纤维化患者。

同时也扩展了新药TRIKAFTA适应症：用于治疗2岁及以上至少有一个F508del突变的CF患者，或者根据临床和/或体外数据对TRIKAFTA有反应的CFTR基因突变患者。此外，关于肝损伤和肝衰竭的安全信息已从警告和预防措施更新为黑框警告。

囊性纤维化（CF）是一种严重威胁生命的遗传性疾病，由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致。CF于2018年被列入中国首批罕见病目录。

ALYFTREK获FDA批准基于3期关键性研究项目的积极结果，包括来自20多个国家和200多个研究中心的1000多名患者的数据。

在名为SKYLINE 102和SKYLINE 103的随机双盲，含活性对照的3期临床试验中，在随机分组前，患者接受了4周的Trikafta初始治疗，以建立预测的一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）、汗液氯化物（SwCl）及其他疗效参数的基线值。然后患者随机接受Trikafta或Alyftrek三联疗法的治疗。

试验结果显示，接受治疗24周后，基于ppFEV1数值的评估，Alyftrek疗法的疗效与Trikafta相当，达到试验的主要终点。

2019年Trikafta获FDA批准上市，成为首款CF三联药物，这款重磅药物去为福泰制药创收89.4亿美元。相比Trikafta每日给药两次，vanza三联疗法每日只需一次。vanza三联疗销售额将可能超过Trikafta。