该IND获批扩展了KYV-101 CAR T细胞疗法在针对毁灭性神经免疫自身免疫性疾病的2期、开放标签KYSA-8临床试验中的应用。

KYV-101是一种全人源抗CD19 CAR T细胞疗法，设计用于B细胞驱动的自身免疫疾病患者。

Kyverna Therapeutics是一家以患者为中心的临床阶段生物制药公司，致力于为自身免疫性疾病患者开发细胞疗法，该公司前不久宣布美国食品和药品监督管理局(FDA)批准其研究性新药(IND)申请，针对其自体、全人源抗CD19嵌合抗原受体(CAR) T细胞候选产品KYV-101，治疗僵人综合征(stiff-person syndrome，SPS)。

美国宾夕法尼亚州费城托马斯-杰斐逊大学医学院神经学教授、神经肌肉部主任、SPS 领域主要医生和研究者、医学博士Marinos Dalakas 说："CAR T细胞疗法已经在美国以外治疗的 SPS 患者中显示出初步但有希望的结果。我认为 KYSA-8 试验具有非同寻常的重要性，这是一种很有前景的新疗法，用于治疗对现有疗法无反应的SPS患者，具有潜在长期益处。"

Kyverna罕见病业务部门主管Sham Dholakia表示："IND批准让我们对致力于实现SPS患者治疗模式的潜在转变充满信心，并重申KYV-101的目标剂量为1亿个细胞。我们也非常感谢 FDA 对我们临床试验设计的积极合作态度和及时的审核。”

| 关于僵人综合征（SPS） 

僵人综合征是一种罕见进行性神经自身免疫性疾病，会导致躯干、手臂和腿部肌肉僵硬，影响行走或移动能力。患者通常表现为肌肉痉挛和僵硬，导致转身和弯腰困难。僵硬严重的情况下患者走路就像一尊雕像。肌肉痉挛和僵硬可由意外刺激诱发，包括电话铃声或警报声，突然触碰或引发焦虑和情绪不安的情况，严重时会被误诊为原发性焦虑症。

目前尚无治愈 SPS 的方法，只能根据症状进行治疗。

| 关于 KYV-101

KYV-101是一种自体，全人源抗CD19 CAR T细胞候选产品，用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。KYV-101中的CAR由美国国立卫生研究院（NIH）设计，以提高耐受性，并在20名肿瘤患者的1期试验中进行了测试。结果由NIH发表在《自然医学》上。

目前，KYV-101 正在美国和德国的两大自身免疫性疾病领域（风湿病学和神经学）中进行开放标签、1/2 期和 2 期试验评估。

到目前为止，在欧洲和美国超过15个地区，使用KYV-101的CAR治疗了50名肿瘤和自身免疫性疾病的患者，我们认为，KYV-101 的分化特性对于 CAR T 细胞作为自身免疫疾病疗法取得成功至关重要。

此外，KYV-101 还在多个地区由研究者发起的多种适应症试验中进行评估。

原文标题：Kyverna's KYV-101 Receives U.S. FDA IND Clearance for Treatment of Patients With Treatment-Refractory Stiff-Person Syndrome in the KYSA-8 Phase 2 Trial

译：王瑞阳