‌12月30日，生物制药公司Sangamo Therapeutics‌发布公告：辉瑞终止其开发的用于A型血友病的新型基因疗法的相关合作。辉瑞表示，经过统筹与分析，公司认为“目前患者群体对额外的基因治疗选择非常有限”。Sangamo将重新获得 giroctocogene fitelparvovec 的开发和商业化权利。

受此影响，Sangamo Therapeutics(SGMO.US)股价在美股盘后交易中一度暴跌超69%。Sangamo表示，正在考虑寻找新的合作伙伴来继续开发与商业化这种新型药物。

基于giroctocogene fitelparvovec的合作，最早可追溯到2017年，根据协议条款，2019年12月研究性新药（IND）从Sangamo转移至辉瑞，由此辉瑞在运营和财务方面负责giroctocogene fitelparvovec的研究、开发、生产和商业化活动。

Sangamo有资格获得总额高达3亿美元的潜在里程碑付款，用于开发giroctocogene fitelparvovec和将其商业化，以及高达1.75亿美元用于可能在合作下开发的其他A型血友病基因治疗候选产品。

在今年的7月，辉瑞公司还宣布基因疗法III期AFFINE研究（NCT04370054）中取得了令人振奋的结果。该研究是一项开放标签、多中心、单臂的III期临床试验，旨在评估单次静脉输注giroctocogene fitelparvovec治疗成年男性血友病A患者的疗效和安全性。

辉瑞还曾表示，预计将于2025年初向美国和欧洲的药物监管机构提交审批申请。但是如今，辉瑞却表示，经过统筹与分析，公司认为“目前患者群体对额外的基因治疗选择非常有限”，实在令人遗憾，也令血友病基因疗法的商业化之路，增加了更多的不确定性。

| 关于A型血友病

A型血友病又称抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症，它是凝血因子Ⅷ编码基因突变导致的一种凝血功能障碍性遗传病。甲型血友病目前无法根治，凝血因子Ⅷ替代疗法被认为是最有效的治疗方式。由于传统人血浆来源的凝血因子Ⅷ存在携带病毒等风险，基因重组人凝血因子Ⅷ的应用日益普及。