11月，美国食品药品监管局（FDA）批准了两款罕见病药物，分别用于治疗转甲状腺素淀粉样变心肌病、骨髓异常综合症和胃肠道间质瘤几种罕见病。

Attruby ——转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病

11月23日，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已批准旗下Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。

Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素

蛋白（TTR）稳定剂，是首个在药物标签上标注可几乎完全稳定TTR的获批产品，也是全球第二款治疗ATTR-CM的药物。

该药曾入选FIERCE Pharma发布2024年最受期待的10款药物，预期该药2028年销售额可达10亿美元。

Imkeldi ——骨髓增生异常综合症 胃肠道间质瘤

11月25日，Shorla Oncology 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，推出了首款草莓口味的口服液体制剂伊马替尼口服溶液 (Imkeldi) 。

伊马替尼口服溶液 (Imkeldi) 适用于多种疾病，包括骨髓增生异常综合症/骨髓增殖性疾病（MDS/MPD）、胃肠道间质瘤（GIST），以及慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。其中，MDS和GIST已被纳入我国罕见病目录。