首单罕见病药品完成备货、北京市首个罕见病专属诊所开诊、全球首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品顺利交付患者手中……随着天竺综保区罕见病药品保障先行区建设日益深入，罕见病患者药品保障在北京有了新路径。

一系列变化，与胡晓霞代表的持续呼吁和调研奔走密切相关。呼吁变成现实，她直言高兴，也深感使命远未结束。

机制创新 解决患者“人等药”

胡晓霞2003年进入医疗行业，一路见证了罕见病患者、家属和群体找药治病的酸甜苦辣，也积累下丰富行业经验。多年来，她有一个心愿：希望北京落地罕见病药品保障的“基地”，让国外获批、未在国内注册上市的药品能到达患者手中。

“很多患者为了找药买药，煞费苦心。”更有患者委托境外代购购买，使用货源来源不明、供应不稳定以及药品运输仓储条件不规范的药品。“如果能在北京解决罕见病‘确诊难、用药更难’，多好！”

时光回到2021年。当时，天竺综合保税区拉开“两区”建设“2.0版”，想在制度机制上探索创新。相关部门找到上药科园贸易、中国罕见病联盟等机构调研意见，胡晓霞果断提出利用北京优势医疗资源，借鉴境外药品保障经验，在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区。

当时，此建议获得市区两级“两区”建设专班的认可。但谁都明白，从无到有必然要面临制度突破、机制建立、流程跑通等许多困难。市区两级相关部门开始着手评估可能性；胡晓霞也不断走访医院、高校、相关部门等，积极参与由市药监局、市商务局、北京海关、天竺综保区管委会联合开展的关于罕见病课题研究。

2023年北京两会，经过前期广泛调研，胡晓霞提交了建议——在北京天竺综合保税区建立罕见病保障先行区。而后，她多次接受采访，“逮着机会就发声，真心期盼在北京能有一个‘端口’，解决‘境外有药境内无药’，实现‘从人等药到药等人’。”

功夫不负有心人。在北京市区两级政府部门持续努力，胡晓霞和相关人士的持续奔走下，心愿成真。2023年11月，国务院发布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复，明确提及“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区……”

持续跟进 让好事真正办好

“批复下发后，所有人都很激动。”然而更大考验来了，具体应该怎么干、怎么做？胡晓霞抓紧时间走访调研，在2024年北京两会上，她继续从自身专业和经验出发，提出“关于罕见病药品保障先行区政策的建议”，列明了多条具体建议。

令她没有想到，两会还没有结束，她就接连收到了市卫健委和市药监局的沟通电话。“药监局电话沟通了约两个小时，沟通具体的细节、想法和建议。”不久，她又收到相关部门的建议答复，“非常高效。”

接下来，开始尝试“跑流程”。2024年2月9日，除夕夜。胡晓霞接到北京儿童医院药学部主任的电话，两位“业内人士”就一款名为“伏索利肽”的药品如何从天竺送到医院，耐心沟通了所需资料、流程、手续、采购等事宜。

后来，胡晓霞一边接待来自各个方面的调研考察，一边抓紧与相关方沟通政策落地进展。2月21日，药品进驻天竺综合保税区备货，国家审批、医院组织多次培训、批文下发……4月11日，全球首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品交付到一对山东双胞胎患儿家长手中，“高效快速，创下奇迹！”

肉眼可见的改变，在2024年持续发生。2024年9月发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》；实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”……

“在我任职期间，希望做一些有意义有价值的事情。”胡晓霞说，今年北京两会，她将继续围绕罕见病患者权益以及药品可负担提建议，让好事真正办好。

来源：北京日报