今日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）的上市申请已获得批准。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批，用于治疗DMD。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品本次在中国获批的适应症为：用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。皮质类固醇药物目前是DMD的标准治疗方案。

Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。

Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部药效增强和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出AGAMREE具有将疗效与类固醇类药物安全性问题“分离”的潜力，因此AGAMREE被定位成一款解离型抗炎药，并成为目前作为儿童和青少年DMD患者标准治疗的皮质类固醇药物的替代方案。

在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，AGAMREE组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，AGAMREE表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。

当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用AGAMREE后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。

2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。

今年3月26日，vamorolone药品的上市许可申请（NDA）荣获国家药监局药品审评中心（CDE）的正式受理，并被纳入优先审评程序。从受理到获批，vamorolone仅用时不到9个月，这一速度不仅体现了国家药监局对罕见病治疗药物审评的高效率，也彰显了对罕见病患者群体健康的高度重视。vamorolone的快速获批，为DMD患者提供了一个全新的治疗选择，将改善他们的生活质量。