MHRA 确认完全批准 6 岁及以上患者在能够行走时开始接受治疗，并有条件批准不再能够行走时开始接受治疗的患者。

Italfarmaco 对 Givinostat 治疗DMD 的关键性 3 期 EPIDYS 研究结果显示，临床试验达到了其主要和次要终点，显示出减缓病情进展的疗效。

该药物的临床试验仅针对能走动的男孩进行，我们担心 MHRA 只会批准该药物用于这一群体。自 4 月以来，Duchenne UK 一直在呼吁 MHRA 批准 givinostat 并为其贴上所谓的宽泛标签。已有 260 多个家庭写信表达了他们的观点。

我们很高兴 MHRA 选择批准它适用于能够行走和不能行走的 DMD 患者。

“DMD 是一种残酷而痛苦的双重打击。一旦你的孩子停止行走，他不仅不能走路，而且由于临床试验通常通过观察药物对男孩行走距离的影响来衡量药物的有效性，因此不能走路的男孩不会被纳入临床试验。这意味着当一种药物被证明有效时，它只被证明对临床试验人群有效，即可以行走的男孩。而且从历史上看，它只被批准用于该患者群体。随着 MHRA 的这一决定，我们进入了一个新的黎明。监管机构正在证明，只要临床数据令人信服，同情心和灵活性就可以造福患者。我们要感谢 DMD 英国社区的所有人。”

你们中的一些人可能对 givinostat（有时以品牌名称 Duvyzat 而闻名）了解很多，而其他人可能不了解。

它由 Italfarmaco 公司生产，是一种“HDAC 抑制剂”。这意味着它可以阻断组蛋白去乙酰化酶 (HDAC)，这种酶参与细胞内基因的“开启”和“关闭”。它通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。您可以在世界杜氏肌营养不良症组织的网站上从 Annemieke Aartsma-Rus 教授那里了解有关其作用机制的更多信息。

Italfarmaco 关键性 3 期 EPIDYS 研究的结果表明，该临床试验达到了主要终点：从基线到 72 周，四级爬升评估的变化，这表明在皮质类固醇治疗中加入 givinostat 后，其具有延缓疾病进展的潜力。接受 Givinostat 治疗的男孩在研究中评估的关键次要终点上也表现出良好的结果。

虽然 givinostat 在英国获批用于治疗 DMD 是一个重要的里程碑，但还有另一个障碍需要克服。为了让每一位患者都能从中受益，givinostat 需要接受英国国家卫生与临床优化研究所 (NICE) 的成本效益评估，该研究所将决定该药物是否可以在 NHS(英国国家医疗服务体系,是英国的公共医疗保健系统，旨在为所有英国纳税人提供统一的医疗保障服务) 上使用。该公司将于 2025 年 5 月向 NICE 提交评估报告，这意味着该药物可能要到 2025 年底才能在 NHS 上使用。

与此同时，givinostat 正在通过早期使用计划 (EAP) 提供。当地 NHS 可以参与该计划，并根据具体情况为符合条件的患者提供使用权。