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专家：多种罕见病需特医食品治疗，但其发展面临多重挑战
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3066万基因疗法获批，一跃成为全球最贵药物
香港「罕病研讨会2024」患者组织分场征求演讲及讲者通知
济宁市罕见病诊疗中心暨济宁市第一人民医院罕见病专科病房成立
黄如方：中国必须将基因治疗提升到国家医疗价值 | 邀请函
重磅！《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》即将发布
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招募患者 | Venglustat治疗3型戈谢病
重磅！正序生物碱基编辑疗法IND获批，曾成功治愈血红蛋白病成全球首例
尧唐生物宣布体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药
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全国政协经济委员会副主任毕井泉：全社会都要关注罕见病群体的治疗和药物开发问题（附演讲实录）
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GSK中国陈敏芝：中国罕见病人群庞大，跨国药企愿与各方合作加速药物可及性！
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治疗儿童失明罕见遗传病，基因疗法先驱完成首批队列给药
PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定
兰伯特-伊顿综合征首个宣传日被定位3月30日
DMD治疗新药vamorolone上市申请获得药监局优先审评
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