资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
DMD基因疗法积极临床结果公布,明年启动关键性试验
诺华11亿美元收购Kate Therapeutics,基因治疗领域再掀并购浪潮
嗜酸性粒细胞性食管炎药物在欧盟获得批准
乒乓球奥运冠军为罕见病小朋友寄礼物
黄如方:罕见病患者服务和赋能体系2.0
隐性营养不良性大疱性表皮松解症潜在新疗法pz-cel在美重新进入审查
Alkeus 的 Gildeuretinol 获得 FDA 儿科罕见病和快速通道认定,用于治疗 Stargardt 病
潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验,显著改善患者肌肉功能
云顶新耀宣布韩国食品药品安全部(MFDS)完全批准全球首个对因治疗IgA肾病药物耐赋康®的新药上市许可申请
真知不罕见 | “渐冻症”频上热搜,这个病为什么治不好?(上)
NGN-401 基因治疗临床试验最新情况
两款罕见病药物纳入国家药审中心罕见疾病药物研发“关爱计划”
《中国罕见病立法调研报告》现开放获取!国内首份
Rocket罕见心脏病基因治疗最新数据积极
罕见病治疗新突破:奥立扑酶α落地瑞金海南医院,为ASMD患者带来希望
12月,5款罕见病新药有望获FDA批准
中国首个!北海康成罕见病新药上市申请获受理
两款戈谢病新产品迎进展;两款罕见病药物获批;2024国际线粒体病大会成功召开 | 壹周罕见药闻
2024国际线粒体病大会召开!40余位专家齐聚
又一罕见病创新药落地海南 该领域全球唯一!
10月,全球12款罕见病新药获批上市
刚刚!FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法,治疗罕见病
21.48亿美元,阿斯利康罕见病业绩大增!
有潜力治疗近100%的渐冻症患者,新锐完成超1亿美元A轮融资
首款!可直接注入大脑,创新基因疗法在美国获批上市
2款罕见病药物拟优先审评,治疗重症肌无力
肢带肌营养不良症基因疗法临床试验申请获批
有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验
罕见病药在国内获批上市,全球首款补体 C5aR 抑制剂
强生 65 亿美元收购公司所得,罕见病新药在中国拟纳入优先审评
<
...
27
28
29
30
31
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦!
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部