6 月 9 日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示，已正式受理默克在国内递交的1类创新药Pimicotinib的上市许可申请，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。今年5月，Pimicotinib已被纳入CDE优先审评程序，预计将加速该药物的审评进程。

Pimicotinib由和誉医药研发，作为一款潜在“同类最优”（Best-in-Class）的CSF-1R抑制剂，Pimicotinib此前已获NMPA突破性疗法认定（BTD）。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种局部侵袭性疾病，会严重影响患者的生活质量，引发关节疼痛、僵硬、肿胀和活动受限。工作年龄人群为高发人群。若未及时治疗或出现复发，可能会导致骨骼、关节及周围组织不可逆性损伤。患者对于耐受性良好且有效的系统性治疗方案存在巨大且未被满足的临床需求。

此次申请是基于全球III期MANEUVER研究的第一部分数据。研究显示，每日一次口服的Pimicotinib在主要终点客观缓解率（ORR）上较安慰剂实现了具有统计学意义的显著改善（第25周BIRC评估：54.0% vs. 3.2%；p<0.0001）。此外，Pimicotinib在所有次要研究终点上均呈现出具有统计学意义和临床意义的改善，包括受累关节活动范围、躯体功能以及关节僵硬度和疼痛。

主研究结果显示：主要研究终点，第25周时经BIRC评估的ORR结果显示，与安慰剂组相比，Pimicotinib组的ORR显著提高（54% vs 3.2%，p＜0.0001），在预先设定的所有亚组人群中均观察到一致的ORR获益（图3）。此外，研究在治疗第13周即观察到早期缓解，接受Pimicotinb治疗的患者中有26/63例（41.3%）达到客观肿瘤缓解。截至数据截止时，经BIRC评估Pimicotinib组有92.1%（58/63）的患者实现肿瘤较基线时缩小。

截至2024年9月23日，共有94例患者完成入组（中国45例，欧洲28例，北美21例），其中63例随机至Pimicotinib组，31例随机至安慰剂组。患者的中位年龄为40.0岁（范围：18-69）；女性占比为68%；病灶主要位于膝关节（50%）、踝关节（15%）和髋关节（14%）。

2023 年 12 月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。

根据协议条款，和誉医药将获得 7000 万美元的一次性、不可退还的首付款，如果默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可能高达 6.055 亿美元，除此之外默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。

2025 年 4 月 1 日，和誉医药宣布，默克已根据此前签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为 8500 万美元。

目前全球范围内共有 2 款新药用于治疗 TGCT，分别是第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊以及Ono Pharmaceutical（小野制药）的 Vimseltinib。匹米替尼有望成为全球第三款、国产首款用于 TGCT 的新药。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）现已开通患者群，如您为患者/患者家属，请联系蔻德罕见病中心患者社群支持部项目助理丁欣怡进患者交流群。

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