Alcyone Therapeutics前不久宣布从美国Nationwide Children’s Hospital获得战略融资。这笔资金是在Alcyone和Nationwide Children’s扩大合作之后获得的，该合作为Alcyone专注于儿科神经系统疾病的治疗管线增加了临床阶段的CLN3-Batten病基因治疗计划（CLN-301）。

CLN-301是CLN3-Batten病（神经元蜡样脂褐质沉积症）1/2期临床开发中潜在的创新AAV9基因疗法，这是一种罕见、致命性遗传性神经系统疾病，没有批准的治疗方法。

CLN-301治疗旨在将CLN3基因的编码序列递送到中枢神经系统的细胞，以解决导致进行性细胞损伤、神经发育和身体衰退的潜在酶缺乏。

与CLN3-Batten病的自然进展相比，CLN-301的 1/2期试验的初步结果表明，在四名患者的队列中，其安全性和治疗效果良好。在统一Batten病评定量表上，CLN-301研究中的患者在三年内保持稳定，每年斜率为-0.22分。相比之下，根据自然病史数据，每年增加2.86分，典型情况下导致36个月内损伤总体增加8.6分。CLN3-Batten病患者的典型结局包括快速视力丧失、认知和运动能力下降以及行为问题。与自然病史数据相比，迄今为止，大多数接受CLN-301治疗并随访超过五年的患者在运动和认知功能以及整体健康方面表现出了技能的维持。

Alcyone Therapeutics首席科学官Kathrin Meyer博士说：“根据迄今为止给药患者的观察结果，用CLN-301基因疗法解决潜在的CLN3缺乏症有可能显著改变这种毁灭性疾病的进程，并对CLN3患者及其家人的生活质量产生有意义的影响。”。

BDSRA基金会（Batten Disease Support，Research，and Advocacy Foundation）总裁兼首席执行官Amy Fenton-Parker表示：“CLN3是Batten病最常见的形式之一。Alcyone开发这一重要的基因治疗项目会解决该病巨大尚未满足需求，我们很高兴看到这一进展。”

CLN-301是Alcyone多元化中枢神经系统治疗组合的一个组成部分，其中还包括处于IND启用阶段的Rett综合征的下一代遗传药物（XGR-101）和针对神经退行性疾病的临床前先进精密工程小分子（Efralex）。Alcyone每项治疗产品都得到了该公司CNS精确输送FalconTM平台的加持，包括ThecaFlex DRxTM，这是与Biogen持续共同开发和共同推广合作的一部分。Falcon脑脊液（CSF）药物转运模式和递送平台技术是Alcyone治疗进步的核心。

Falcon旨在通过改善药物生物分布以及提供新的递送选择来提高各种治疗方式的疗效和安全性。新型递送解决方案旨在为需要CSF药物给药的患者提供更好的生活质量，解决治疗复杂神经系统疾病的关键挑战。

｜关于CLN3-Batten病

Batten病是一类罕见的、致命的、遗传性的神经系统疾病的统称，通常始于儿童时期。Batten病有13种已知形式，其中特定基因的缺陷会引发一系列问题，干扰细胞回收某些分子的能力。CLN3-Batten病，也称为青少年神经元蜡样脂褐质沉积症（JNCL），是由CLN3（蜡样脂褐质沉积症，神经元3）基因突变引起的。CLN3编码一种跨膜蛋白（嵌入细胞膜中），参与细胞内蛋白质和其他物质的运输和再循环。

Batten病的临床过程通常涉及视力和运动技能的逐渐丧失。大多数受影响的儿童也会经历性格变化、行为问题、学习障碍和癫痫发作。患有JNCL的儿童最终会卧床不起并过早死亡。

原文标题：Alcyone Therapeutics Announces Strategic Financing to Advance an Expanded Pipeline of Pediatric-Focused Precision Therapeutics for Severe Neurological Diseases

译者：黄娟