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原发性体液免疫缺陷药物在美获批
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赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床，治疗多发性硬化
两款药物同时获批！针对该罕见病
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首个硬纤维瘤药物在美获批
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王艺院长：要促进罕见病临床实践中应用闭环的建立，推动筛、诊、治、管理、研究
首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批
又一罕见病药物获批，治疗该罕见肿瘤
两项临床试验受试者招募丨低磷酸酯酶症（HPP）III期临床研究
湘雅医院儿童医学中心启动脊髓性肌萎缩症AAV基因疗法临床试验
Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查
深度解读：视网膜色素变性（RP）诊疗进展与前沿疗法
新药Fenebrutinib或成MS治疗新利器，II期研究结果振奋人心！
Givinostat减缓DMD进展，临床试验数据惊艳亮相
首个！FDA批准新型基因编辑疗法开展临床
渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万，去年卖了27亿
全球首创核酸递送新药获批临床，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题
专家：多种罕见病需特医食品治疗，但其发展面临多重挑战
双胞胎确诊同一罕见病，在上海接受手术后已出院
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