日前，国家药监局药品审评中心（以下简称“药审中心”）发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》。报告显示，2024年药物临床试验登记总量达到4900项，较2023年增长了13.9%。其中，新药临床试验数量为2539项，增长了9.3%。这一增长趋势表明，我国新药研发活动持续活跃，创新药物研发不断加速。
去年，中国罕见病药物临床试验登记量达121项，较往年持续增长，凸显罕见病领域研发活跃度提升。从近五年的历史趋势看，罕见病试验数量呈逐年递增态势，反映政策引导与行业关注度的提高。
以罕见疾病中文名称为关键字对罕见疾病药物临床试验进行分析。从临床试验数量上看，呈逐年递增趋势，2024年共登记 121 项。按药物类型分析，治疗罕见疾病的药物主要为化学药品和生物制品，分别登记了 39 项和 82 项。按适应症分析，主要以血液系统疾病、神经系统疾病和抗肿瘤药物为主，共计 77 项，占年度罕见疾病药物临床试验总量的63.6%，其中血液系统疾病药物临床试验数量最多，共 34 项，占年度罕见疾病临床试验总量的 28.1%。
生物制品（82项）主导罕见病研发，与基因治疗、单抗等先进技术应用密切相关。
报告显示，2024 年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115 项（以 CTR 计），较 2023 年增加了 42.0%（115 vs. 81）。上述 115 项试验共涉及 100 个品种（以药品名称计），其中细胞治疗类 62 个品种，基因治疗类 38 个品种，适应症以抗肿瘤为主（50 项，43.5%）。
报告显示，临床试验获批和BE备案后完成首次临床试验登记的平均用时进一步缩短，1个月以内完成试验登记并提交的占比均较2023年提高。新药临床试验批准后的试验启动平均用时进一步缩短，6个月内签署首例知情同意书的比例提高至65.5%。这些效率的提升，有助于加速新药研发进程，缩短患者等待时间。
临床试验组长单位和参加单位主要分布在北京市、上海市、江苏省、湖南省和广东省。儿童临床试验组长单位主要集中在北京市，广东省临床试验机构参与儿童临床试验的次数最多。这些地区凭借其丰富的医疗资源与科研实力，成为新药临床试验的聚集地。
综合来看，2024年中国新药注册临床试验展现出以下显著特点：临床试验登记总量持续增长，反映出新药研发的积极态势；1类创新药占比突出，II、III期临床试验占比稳步增加；抗肿瘤创新药III期临床试验保持增长势头；儿童临床试验数量及占比持续上升等等。
这些特点不仅表明中国新药研发的活跃度不断提升，创新药研发稳步推进，也反映出临床试验效率的显著优化。
