YOLT-202 基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，该编辑器基于源自Hafnia paralvei 的全新脱氨酶，经过尧唐生物高通量基因编辑器进化平台长达三年时间的开发和优化，最终具备了卓越的编辑效率与精准度。YolBE可在SERPINA1 PiZ位点实现高效、精准的基因修复，同时几乎完全避免了周边碱基的旁观者编辑（bystander editing），为 AATD治疗提供了"一针即愈"的新路径。

这是尧唐生物继YOLT-203（用于治疗原发性高草酸尿症1型PH1）后，第二个获得FDA ODD认定的体内基因编辑候选药物，进一步体现了尧唐生物基因编辑器开发平台与LNP筛选优化系统对于针对罕见病的基因编辑药物开发的强大推动作用。

“我们相信体内基因编辑药物能够为多种遗传性疾病提供真正变革性的治疗方式。YOLT-202的ODD认定，是我们迈向全球临床开发的重要一步。”

——尧唐生物创始人 吴宇轩博士

｜关于尧唐生物

尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。