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两位SCA患者短期服用伐尼克兰的体会
百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准
诺华公布Jakavi治疗罕见血癌关键III期研究结果
FDA授予拜耳环丙沙星干粉吸入剂孤儿药地位
治疗儿童晚期神经母细胞瘤新希望
梯瓦多发性硬化症新药Laquinimod再遭欧洲医药部门否决
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科学家发现治愈儿童早衰新法
2014年PNH病友之家全国病友大会南京站圆满结束
美研究人员用麻疹病毒“治愈”骨髓瘤
Hum Gene Ther:基因治疗延长SMA动物模型的生存期
FDA批准拜耳Kogenate-FS用于A型血友病常规预防
FDA授予艾伯维修美乐(Humira)孤儿药地位
武田单抗药Entyvio获FDA批准
【病友故事】 风筝
垂体瘤系列讲座5、6月份内容预告
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第三届华山垂体瘤·神经内分泌论坛暨第四届全国垂体瘤诊治和治疗新进展学习班开班
恩度单药治疗NF2临床试验第一阶段成效
人类干细胞疗法使得多发性硬化症小鼠重获行走的能力
Neuron:治疗脊髓延髓肌萎缩症的新靶标
辉瑞与英国大学签订罕见病药物研究合作协议
未来数月中可能获批的重磅药物
“仰望”孤儿药蓝海
全球最“高大上”药品
中国“孤”岛的尴尬
灵北收购Chelsea及其神经病药物屈昔多巴
诺华Signifor LAR关键III期显著改善肢端肥大症治疗
Nature医学:发现脆骨病治疗新方法
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