美国食品药品监督管理局批准coagadex，即凝血因子X（人类）治疗遗传因子X缺乏症（hereditary Factor X deficiency）。直到此孤儿药物批准，都还没有特定的凝血因子替代疗法可适用于遗传性X因子缺乏症患者。

在健康的个体中，X因子的蛋白激活酶可帮助体内正常的血液凝固。X因子缺乏症是一种遗传性的疾病，对男性和女性有着同样的影响，患者应该凝固的血液不会产生凝固。与此疾病相关的患者通常用新鲜冷冻血浆或血浆凝血酶原复合物浓缩处理（含有复合维生素K依赖性的蛋白质的血浆制品）阻止或防止出血。这种纯化X因子的可用性提高了这种罕见的出血性疾病患者治疗方案。

“凝血因子X的审批对于患有这种罕见且严重的疾病患者来说是一个显著的进步，” Karen Midthun博士，FDA的药品评价和研究中心主任如是说。

从人血浆中提取的凝血因子X，用于12岁及以上的遗传性X因子缺乏而出血的需要治疗和控制的人群，同时用于轻度遗传性X因子缺乏症患者围手术期（时间扩展到住院手术时间至出院）的出血管理。

在一个凝血因子X疗效和安全性的多中心评价、非随机研究中，包含了16名参与者（208例出血）治疗外伤性和自发性月经出血（月经过多）。凝血因子X被证明在中度和重度的遗传性X因子缺乏症患者中可有效控制出血发作。凝血因子X也用于评价5名进行手术的轻度至重度的X因子缺乏症患者。该5名患者接受了凝血因子X为期7次的外科手术的围手术期处理。凝血因子X被证明在轻度X因子缺乏患者术中及术后可有效控制出血发生。没有中度或重度X因子缺乏症患者接受凝血因子X重大手术的围手术期处理报道，研究中也没有相关安全性问题被提及。

FDA批准凝血因子X孤儿药产品设计用于这些用途。 孤儿药产品设计指定了用于治疗罕见病的药物并以促进其开发。凝血因子X也理所当然批准入快车道设计和优先审查。

凝血因子X是由生物产品实验室有限公司制造（ Bio Products Laboratory Limited），该公司位于英国赫特福德郡的埃尔斯特里。

FDA旨在通过在保证人类及动物药物、疫苗、其他生物制品以及医疗设备的安全性、有效性同时，以保障公共健康。该机构还负责国家的食品供应、化妆品、防电子辐射产品的安全性，并负责调节控制烟草产品。

原文链接：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm468038.htm

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