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NEJM：多发性硬化症诊断新标记物
青岛大病罕见病患者使用特药特材有救助
华大基因和CHOP联合开展“1,000种罕见病基因组项目”
诺华肢端肥大症药物pasireotide在III期研究达预期主要目标
EMA拒绝辉瑞戈谢病新药Elelyso上市申请
辉瑞提交神经退行性疾病新药Vyndaqel上市申请
Genzyme向FDA及EMA提交多发性硬化症药物Lemtrada相关申请
Behring公司重组融合蛋白获得FDA颁发罕见药身份
百特公司Baxter重组人类凝血因子ADVATE在中国获批
Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份
FDA批准依维莫司治疗结节性硬化症相关性肾肿瘤
XenoPort向FDA提交XP23829研究性新药申请
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
遗传发育所等在溶酶体运输机制和白化病研究中取得进展
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP小鼠实验取得成功
EyeGate开始对EGP-437展开安全性和药效I期研究
多发硬化症用药laquinimod III期研究取得成功
软组织肿瘤药物TH-302 获得欧盟授予罕见药地位
FDA批准Avonex Pen剂用于治疗复发性多发硬化症
首个皮质醇综合症用药Korlym获美国FDA批准上市
FDA受理辉瑞TTR-FAP治疗药tafamidis的新药申请
袖珍人皮影艺术团承接各类商业演出
雷帕霉素治疗肺淋巴管肌瘤病（LAM）的有效性被证实
天津血友病联谊会举办元宵节联欢会
骨质疏松症治疗获突破，跨世纪难题有望破解
卫生部公布《特殊医学用途婴儿配方食品通则》
月亮孩子之家通过民政部门登记注册
儿慈会“童缘”项目牵手月亮孩子之家
FDA批准新药Kalydeco治疗罕见囊性纤维化患者
491个研发中的罕见病药物，老药新用最突出
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