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卫生部：国家应统一产购送储保障罕见病供药
首款用于治疗结节性硬化症的药物获FDA批准
两种治疗多发性硬化症药物临床实验数据公布
LAM治疗新药弗隆已进入临床试验
FDA认可肌萎缩性脊髓侧索硬化症新药NurOwn
银屑病药物富马酸或可有助于抗击多发性硬化症
遗传性出血性疾病治疗新药Corifact在美国获准
FDA日前批准美罗华等两种罕见疾病适应症药物
囊性纤维化药物VX-770和Pancrelipase最新进展
治疗肺动脉高压的药物安立生坦在中国上市
重组型人C1抑制剂Ruconest将在荷兰最终获批后推出
首个治疗先天性XIII因子缺乏症药物获FDA的批准
美国食品药品监管局批准西罗莫司作为一种罕见病用药
Kalydeco获FDA受理有望成为首个囊性纤维化用药
FDA批准多发性骨髓瘤用药VELCADE的补充新药申请
儿童黏多糖贮积症用药GLANZ开始二阶段临床研究
尼曼匹克病C型药物研究初结成果
Cell：外显子组测序揭秘罕见疾病
血友病药物因子VIIa-CTP的阳性研究结果公布
雷帕霉素或可减缓早衰进展
多发性硬化症MS医药进展三则
红细胞生成性卟啉症用药Scenesse三阶段研究出炉
多发硬化症用药Gilenya三阶段研究结果出炉
庞贝病用药AT2220开始二阶段临床试验研究
肌萎缩侧索硬化药CK-2017357二阶段试验大获成功
患者组织和罕见病研究
尼曼匹克病C1型新诊断方法
国际罕见病研究联盟计划在2020年以前推出上百种治疗方法
袖珍人学车可以学C5驾照
中国袖珍人之家创办过程
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